Si terrà sabato 14 novembre, alle ore 10.30 il webinar “Aggiornamento sulle sperimentazioni di silenziamento genico nella malattia di Huntington: un anno di studio con i pazienti”, a cura della dott.ssa Caterina Mariotti e del dott. Lorenzo Nanetti.
Negli ultimi anni la ricerca clinica per la malattia di Huntington ha portato a sperimentare nuovi tipi di trattamento, che non solo possano attenuare i sintomi, ma che possano rallentare o addirittura arrestarne la progressione, agendo sulle cause primarie della malattia. In questa presentazione, verrà fornito un aggiornamento rispetto alle nuove strategie terapeutiche e alle diverse molecole farmacologiche in corso di sperimentazione. Verrà inoltre illustrata l’esperienza maturata in più di un anno di sperimentazione con i pazienti seguiti presso l’Istituto Besta. Dal 2019 è iniziata una sperimentazione farmacologica randomizzata in doppio-cieco -“GENERATION-HD1”- che ha l’obiettivo di verificare la sicurezza e l’efficacia del farmaco tominersen prodotto dalla casa farmaceutica Roche, in pazienti affetti da malattia di Huntington in fase iniziale.
Modera il webinar la Presidente Elisabetta Caletti.
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