Il “Committee for Medicinal Products for Human Use” (CHMP) ha dato parere favorevole all'uso del farmaco sofosbuvir nell’ambito di un programma di uso compassionevole destinato ai pazienti con infezione da epatite C.
Nel programma sono coinvolti pazienti in attesa di trapianto di fegato o in condizioni di post trapianto ma che hanno ripresentato la malattia in forma grave.
Come riportato da Pharmastar attualmente non esiste una terapia standard di cura o opzioni terapeutiche approvate per questa tipologia di pazienti e lo scopo dei programmi d uso compassionevole, istituiti a livello nazionale, è quello di dare ai pazienti con una malattia pericolosa per la vita che non hanno opzioni di trattamento disponibili, accesso ai trattamenti che sono ancora in fase di sviluppo e che ancora non sono stati autorizzati.
Oltre ad indicare i pazienti a cui rivolgere il farmaco, il programma fornisce indicazioni su come utilizzare il medicinale e fornisce informazioni sulla sua sicurezza.
Il farmaco Sofosbuvir (GS-7977) è un inibitore della proteina NS5B del virus dell'epatite C (HCV), in grado di interferire direttamente con il ciclo di vita del virus stesso, reprimendone la replicazione. Il farmaco è disponibile per via orale e va somministrato 1 volta al giorno.
La domanda di autorizzazione alla commercializzazione per sofosbuvir si basa sui risultati ottenuti da quattro studi di Fase 3: NEUTRINO, FISSION, POSITRON e FUSION ed è stata presentata da Gilead nel mese di aprile 2013.
Essendo ancora in fase di valutazione da parte del CHMP, la Svezia ha chiesto un parere del CHMP riguardo l'uso anticipato e compassionevole del farmaco. Richiesta che, come anticipato, è stata soddisfatta.