Vorrei sapere se orkambi è buono anche per chi ha una mutazione df508 e n1303k, poiché la seconda agisce sulla membrana come df508! E se non fosse così se ci sono sperimentazioni a riguardo! E quanto tempo dovremmo attendere! Grazie in anticipo!
Maria
RISPONDE il Prof. Baroukh Maurice Assael, direttore del Centro Fibrosi Cistica dell'Azienda Ospedaliera di Verona.
Per ora i dati su ORKAMBI sono validi per persone affette da due mutazioni DF508.
Sono incorso nuovi studi su pazienti con una mutazione DF508 e mutazioni gating, oppure DF 508 e mutazioni con funzione residue e altri studi sono programmati e stanno iniziando in questi mesi. Bisognerà attendere i risultati.
Prof BM Assael
Per saperne di più sulla patologia consulta la sezione dedicata alla FIBROSI CISTICA.