Berlino - Bayer ha annunciato nei giorni scorsi i risultati positivi dello studio di fase III RESORCE con il farmaco regorafenib nel trattamento dei pazienti con carcinoma epatocellulare non resecabile (HCC), in progressione di malattia durante trattamento con sorafenib (Nexavar ®). In questo studio, il trattamento con regorafenib più migliore terapia di supporto (BSC) ha migliorato significativamente la sopravvivenza globale (OS) rispetto al gruppo di controllo trattato con placebo più BSC.
I risultati hanno dimostrato che regorafenib più la BSC incrementa in modo significativo la sopravvivenza globale con un hazard ratio (HR) di 0,62 (95% CI 0,50-0,78; p <0.001) rispetto ai pazienti trattati con placebo più BSC. Tale risultato si traduce in una riduzione del 38% del rischio di morte. La sopravvivenza globale mediana è stata di 10,6 mesi nei pazienti trattati con regorafenib rispetto a 7,8 mesi nel gruppo di controllo. La sicurezza e la tollerabilità sono state generalmente simili al profilo noto di regorafenib. Questi dati sono stati presentati al 18° ESMO World Congress on Gastrointestinal Cancer 2016 (WCGI) tenutosi a Barcellona dal 29 giugno al 2 luglio 2016.
"L'incidenza del tumore del fegato è in continuo aumento a livello globale. Esiste solo una opzione di terapia sistemica approvata per il trattamento dei pazienti affetti da questa malattia, e attualmente non ci sono opzioni di trattamento di seconda linea dimostrate o approvate", ha affermato Dr. Jordi Bruix, BCLC Group, Liver Unit, Hospital Clinic, University of Barcelona, IDIBAPS, CIBEREHD, Spagna. Dr. Bruix è lo sperimentatore principale dello studio RESORCE e precedentemente anche dello studio di fase III SHARP di sorafenib nel trattamento del carcinoma epatocellulare.
"I risultati di regorafenib nello studio RESORCE si potrebbero tradurre in ulteriore speranza per i pazienti, fornendoai medici, infermieri e agli operatori sanitari una seconda opzione di trattamento di dimostrata efficacia, molto necessaria nel trattamento del tumore del fegato. L’utilizzo della terapia sistemica in modo appropriato e tempestivo è importante per migliorare i risultati per i pazienti, e potenzialmente offre ai pazienti la possibilità di ricevere entrambe le opzioni di trattamento che hanno dimostrato efficacia, ha aggiunto ", Dr. Bruix.
Oltre a l'endpoint primario dello studio, tutti gli endpoint secondari, valutati con i criteri mRECIST (modified Response Evaluation Criteria in Solid Tumors ) e RECIST 1.1, sono stati altrettanto raggiunti. La sopravvivenza mediana libera da progressione di malattia (PFS) è stata 3,1 verso 1,5 mesi rispettivamente (HR = 0,46 (95% CI 0,37-0,56; p <0.001). Il tempo mediano di progressione di malattia (TTP) è stato 3,2 vs 1,5 mesi (HR 0,44;. 95% CI 0,36-0,55; p <0.001). Il tasso di controllo della malattia (che comprende risposte complete e parziali e stabilizzazione della malattia) è stato del 65,2% vs 36,1% (p <0,001). Il tasso di risposta globale (risposte complete e parziali) è stato del 10,6% vs 4,1% (p = 0,005 ), rispettivamente. Tutti gli endpoint secondari soprariportati sono stati calcolati utilizzando i criteri mRECIST.
La sicurezza e la tollerabilità di regorafenib sono stati generalmente simili al suo profilo noto. Gli eventi avversi più comuni (grado 3 o superiore) sono stati l’ipertensione (15,2% nel gruppo regorafenib vs 4,7% nel gruppo placebo), reazione cutanea mano-piede (12,6% vs 0,5%), fatigue (9,1% vs. 4,7%) e diarrea (3,2% vs. 0%).
Sulla base dei dati dello studio RESORCE, Bayer prevede di presentare richiesta di autorizzazione all’immisione in commercio per il trattamento del carcinoma epatocellulare non resecabile nel corso del 2016.