Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato i primi risultati positivi provenienti dallo studio clinico di Fase II EMPOWER-CSCC 1, attualmente in corso per valutare il farmaco cemiplimab in pazienti con carcinoma cutaneo a cellule squamose (CSCC) in fase avanzata, il secondo tumore della pelle per mortalità dopo il melanoma. Cemiplimab è un anticorpo monoclonale completamente umano in fase sperimentale, creato per legarsi alla proteina PD-1 (proteina di morte cellulare programmata 1).
EMPOWER-CSCC 1 è uno studio clinico in aperto e a braccio singolo. I dati di efficacia appena riportati includono i risultati di 82 pazienti coinvolti, due terzi dei quali avevano riportato una progressione della malattia a seguito di chemioterapia sistemica o radioterapia. Nella sperimentazione, cemiplimab ha dimostrato un tasso di risposta globale (ORR) del 46,3%, come determinato da una revisione indipendente. La durata media della risposta non era ancora stata raggiunta alla data di cut-off (32 delle 38 risposte sono in corso). Al momento dell’analisi, tutti i pazienti avevano un follow-up di minimo 6 mesi. Il profilo di sicurezza di cemiplimab in questo studio è apparso generalmente consistente con quello di altri agenti anti-PD-1 approvati.
"EMPOWER-CSCC 1 è stato avviato nel 2016 e l’arruolamento si è svolto rapidamente, visto il forte 'unmet medical need' dei pazienti con carcinoma cutaneo a cellule squamose avanzato", ha affermato Elias Zerhouni, M.D., Presidente, Global R&D di Sanofi. "Non vediamo l’ora di collaborare con le agenzie regolatorie a livello globale per portare questa importante terapia ai pazienti appena possibile. Contestualmente, stiamo portando avanti un ampio programma di sviluppo per valutare cemiplimab, sia in monoterapia sia in combinazione, in molte forme di tumori solidi e tumori del sangue".
"Per i pazienti con carcinoma cutaneo a cellule squamose avanzato che non possono essere curati con interventi chirurgici o radiazioni, non ci sono opzioni di trattamento approvate dalla FDA, e il CSCC avanzato è responsabile di 3.900-8.800 decessi all'anno negli Stati Uniti,” ha dichiarato Israel Lowy, MD, PhD, Vicepresidente dello sviluppo clinico globale e responsabile della scienza traslazionale e oncologia clinica di Regeneron. "Questo è il più grande studio prospettico mai condotto su questa malattia e siamo lieti che molte persone siano riuscite a ottenere una risposta profonda e duratura dalla monoterapia con cemiplimab. I tassi di risposta elevati e duraturi osservati in questo studio sono particolarmente degni di nota, dato che lo studio ha arruolato pazienti indipendentemente dallo stato del biomarker.”
Questi risultati costituiranno la base per la Biologics License Application (BLA) già presentata alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che sarà completata entro il primo trimestre del 2018. La BLA consente di sottoporre la richiesta di registrazione alla FDA mano a mano che le parti del dossier sono finalizzate. Si prevede che anche la presentazione all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) sarà completata nel primo trimestre del 2018.