Il farmaco ha dimostrato una sopravvivenza globale più lunga rispetto a chemioterapia di salvataggio
In Italia, da inizio aprile, è disponibile in commercio, in classe Cnn, il farmaco gilteritinib, approvato in monoterapia orale giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria (resistente al trattamento di induzione) con la mutazione FLT3 (FLT3mut +). Gilteritinib ha il potenziale per migliorare gli outcomes di trattamento per i pazienti con LMA con due delle più comuni forme della mutazione di FLT3:ITD e TKD.
L’approvazione europea si è conclusa in data 24 ottobre 2019 a seguito della designazione di farmaco orfano e di una valutazione accelerata da parte dell’EMA. Questo importante risultato si basa sui risultati dello studio di Fase III ADMIRAL, che è andato a confrontare gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti con LMA FLT3mut + recidivante o refrattaria. I pazienti trattati con gilteritinib hanno evidenziato una sopravvivenza globale (OS) significativamente più lunga rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. L'OS mediana per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. I tassi di sopravvivenza a un anno sono stati del 37% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib, rispetto al 17% per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.
Attualmente, in Italia, gilteritinib ha ottenuto la classificazione in Cnn con Gazzetta Ufficiale del 15 gennaio 2020, ed è in corso il processo di classificazione e prezzo con AIFA per il rimborso a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
"La disponibilità della terapia in classe Cnn segna un significativo progresso per i pazienti che soffrono di leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazione FLT3 positiva e che possono ora beneficiare di un’opzione terapeutica in più", ha dichiarato Giuseppe Maduri, Amministratore Delegato di Astellas. “Oltre a testimoniare il forte impegno della nostra azienda nella ricerca e individuazione di soluzioni terapeutiche innovative, abbiamo colto questa opportunità per far giungere al più presto la terapia a quanti ne abbiano necessità. Gilteritinib rappresenta un’ulteriore prova del nostro impegno nel rispondere in modo personalizzato ai bisogni del singolo paziente, partendo dall'identificazione precisa, accurata e completa delle alterazioni genetiche di ogni forma tumorale, anche delle più rare”.