La Food and Drug Administration ha approvato Afinitor (everolimus), il primo farmaco specifico per il trattamento dei tumori renali non cancerosi nei pazienti affetti da sclerosi tuberosa (TSC).
La sclerosi tuberosa è una rara malattia genetica che causa la crescita di diversi tumori benigni nei reni e in altri organi vitali. Colpisce circa 40.000 pazienti negli Stati Uniti e nel 70 per cento dei casi comporta problemi renali. La TSC generalmente causa tumori multipli in entrambi i reni, comprimendo i tessuti renali normali e causando insufficienza renale e sanguinamento.
Il trattamento orale con Afinitor è in grado di bloccare l’attività incontrollata della proteina mTor chinasi, fondamentale per lo sviluppo e la crescita dei tumori in questa malattia.
"Questa approvazione sottolinea l'impegno della FDA per lo sviluppo di farmaci per le malattie rare con significative esigenze mediche insoddisfatte - ha detto Richard Pazdur, MD, direttore dell'ufficio Ematologia e Oncologia della FDA. - Esso rappresenta inoltre un altro esempio di come la comprensione della biologia di base una malattia può portare allo sviluppo di farmaci più selettivi."
La sicurezza e l'efficacia di Afinitor sono state stabilite in uno studio a doppio cieco condotto su 118 pazienti, che ha dimostrato che il trattamento con Afinitor comporta una sostanziale riduzione delle dimensioni del tumore per diversi mesi.
Everolimus è già approvato in Europa e negli Stati Uniti per la terapia del carcinoma a cellule renali avanzato, per l’astrocitoma subependimale a cellule giganti (SEGA) associato a TSC nei pazienti non candidati alla rimozione chirurgica del tumore e per la terapia dei tumori neuroendocrini avanzati di origine pancreatica.
Il documento FDA a questo link.