USA - L’FDA ha concesso la designazione di “Terapia Fortemente Innovativa” a volasertib, un inibitore potente e selettivo della polo-like chinasi (Plk), in sviluppo per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta, un tipo di tumore ematologico.
Come riportato da Pharmastar la designazione di Terapia Fortemente Innovativa (Breakthrough Therapy) è stata introdotta dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel 2012 per quei farmaci che “trattano patologie gravi o potenzialmente letali, i cui risultati clinici preliminari indicano un potenziale miglioramento sostanziale su uno o più endpoint clinicamente significativi rispetto alle terapie disponibili” e implica, tra l’altro, una procedura accelerata per l’approvazione del farmaco.
Uno studio di Fase II, condotto su pazienti con leucemia mieloide acuta non precedentemente trattati e ritenuti non idonei alla terapia intensiva di induzione della remissione della malattia, ha confrontato volasertib in associazione alla terapia consolidata, ovvero citarabina a basso dosaggio (LDAC) contro LDAC da sola.
In questo studio l’endpoint primario era il tasso di risposte obiettive osservate nel 31% dei pazienti (13 dei 42 pazienti) trattati con volasertib più LDAC, rispetto al 13,3 % dei pazienti (6 dei 45 pazienti) trattati con sola LDAC (p = 0,0523).
Gli endpoint secondari comprendevano: sopravvivenza libera da eventi (EFS), sopravvivenza complessiva (OS) e sicurezza. Nello studio si è osservato un incremento della sopravvivenza complessiva nei pazienti trattati con volasertib associato a LDAC rispetto ai pazienti trattati con LDAC da sola (OS mediana di 8,0 mesi con volasertib + LDAC rispetto a 5,2 mesi con LDAC da sola, p = 0,0996). La sopravvivenza libera da eventi (EFS) è stata misurata dalla data di randomizzazione, a quella in cui si è verificato il primo dei seguenti eventi: progressione della malattia (fallimento della terapia), ricaduta di malattia o decesso per qualsiasi causa. Nei pazienti trattati con l’associazione volasertib più LDAC, la sopravvivenza libera da eventi mediana è stata pari a 5,6 mesi verso 2,3 mesi di quella osservata nei pazienti trattati con la sola LDAC (hazard ratio: 0,56; IC al 95%: 0,34 - 0,93; p=0,0237).
Sulla base di questi risultati incoraggianti è stato avviato lo studio clinico di Fase III POLO-AML-2, per valutare l’associazione di volasertib e LDAC in pazienti con leucemia mieloide acuta d’età pari o superiore a 65 anni, non precedentemente trattati e non idonei a terapia intensiva di induzione della remissione della malattia.
“L’approccio terapeutico più comune per la leucemia mieloide acuta è una terapia intensiva di induzione della remissione della malattia, ma molti pazienti anziani non sono idonei per questo approccio, che comporta la somministrazione di alte dosi di chemioterapici, spesso non tollerati da questi pazienti” ha dichiarato il Professor Klaus Dugi, Corporate Senior Vice President Medicine di Boehringer Ingelheim. “Questi pazienti hanno particolare necessità di nuove terapie, e auspichiamo che volasertib possa soddisfare questo bisogno, offrendo loro un’opzione terapeutica tollerabile che sia in grado di prolungare la sopravvivenza”.