Allo European Cancer Congress di Amsterdam sono stati presentati i risultati dello studio di fase III PICASSO, condotto da Christopher Ryan del Knight Cancer Institute della Oregon Health & Science University (Portland), sull’utilizzo del complesso palifosfamide -doxorubicina nel trattamento di prima linea di pazienti con un sarcoma dei tessuti molli metastatico (mSTS).
I risultati dello studio sono stati deludenti, nonostante durante lo studio di fase II si fossero ottenuti dei dati promettenti. Lo studio non ha soddisfatto l'endpoint primario, che consisteva nel prolungamento della sopravvivenza libera da progressione (PFS).
La notizia della negatività di tale combinazione era già stata preannunciata dalla stessa ditta farmaceutica produttrice ZIOPHARM, che aveva dichiarato di essere intenzionata a sospendere lo sviluppo del prodotto.
I sarcomi dei tessuti molli sono forme tumorali a carico dei tessuti molli dell’organismo come i muscoli, i tessuti connettivi, i vasi sanguigni o linfatici, i nervi, i legamenti e il tessuto adiposo.
La forma metastatica del tumore si ha nella fase avanzata della malattia quando le cellule cancerose si distaccano dalla sede principale del tumore e vanno a colonizzare altre organi e tessuti, spostandosi nel flusso sanguigno.
Palifosfamide è un principio attivo (alchilante del DNA) potenzialmente attivo contro diversi tipi di tumore, tra cu il mSTS e lo studio PICASSO 3 è un trial multicentrico internazionale di fase III, randomizzato, controllato e in doppio cieco, che ha avuto lo scopo di valutare sicurezza ed efficacia dell’aggiunta di palifosfamide al principio attivo doxorubicina, già utilizzato in monoterapia per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli metastatico.
Allo studio hanno partecipato 113 centri e 447 pazienti con mSTS non sottoposti in precedenza a nessuna chemioterapia per il trattamento della malattia metastatica. I partecipanti sono stati divisi in 2 gruppi: uno trattato con il complesso doxorubicina- palifosfamide e l’altro con il complesso doxorubicina-placebo.
La PFS è risultata essere simile nei due gruppi di trattamento, non raggiungendo l’endpoint primario ma Palifosfamide è stato ben tollerato e ha mostrato in combinazione con doxorubicina un profilo di sicurezza paragonabile a quello emerso in altri precedenti studi clinici.
Gli autori dello studio hanno quindi sottolineato che , nonostante la mancanza del raggiungimento dell’obiettivo primario dello studio, i pazienti con mSTS trattati in prima linea con la combinazione palifosfamide/doxorubicina hanno mostrato, comunque, un miglioramento di 3,1 settimane della PFS mediana rispetto a quelli del gruppo di controllo, a fronte di un profilo di tossicità simile.