SVIZZERA – la casa farmaceutica Novartis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Odomzo® (sonidegib), un farmaco in capsule da 200 mg per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma a cellule basali localmente avanzato (laBCC) che non siano candidati per la chirurgia o la radioterapia o che abbiano avuto una ricaduta dopo essere stati sottoposti a tali interventi. Bruno Strigini, Presidente del settore Oncology di Novartis, ha dichiarato: “L'approvazione di Odomzo® fornisce una nuova opzione terapeutica non invasiva per una malattia difficile da trattare e potenzialmente deturpante”.
Il carcinoma a cellule basali o basocellulare (BCC) è un tumore cutaneo che origina dalle cellule basali della pelle, che rivestono lo strato più profondo dell'epidermide. La malattia è caratterizzata dalla crescita incontrollata di cellule neoplastiche, dette basaloidi, che si aggregano in masse solide invadendo, lentamente ma senza sosta, il derma e le strutture sottocutanee. Quando il tumore si diffonde infiltrando i tessuti circostanti, viene definito col nome di carcinoma a cellule basali localmente avanzato (laBCC) e può essere altamente deturpante. Sebbene la forma avanzata di BCC si verifichi raramente, sono poche le opzioni terapeutiche disponibili in questa fase della malattia.
Odomzo (sonidegib) è un inibitore orale della proteina 'Smoothened' (SMO), una molecola che ha la funzione di regolare la cosiddetta via di segnalazione 'Hedgehog' (Hh). In circa il 90% dei casi di BCC si verificano mutazioni genetiche che attivano in modo improprio questa via di segnalazione.
L'approvazione della FDA si basa sui risultati di uno studio di Fase II, randomizzato e in doppio cieco, in cui Odomzo si è dimostrato in grado di determinare un tasso di risposta obiettiva durevole (ORR) del 58% nel trattamento di pazienti affetti da laBCC o da carcinoma a cellule basali metastatico (MBCC). Nello studio, i partecipanti sono stati randomizzati a ricevere due differenti dosaggi giornalieri di Odomzo, ossia 200 mg o 800 mg, ma non c'è stata evidenza di una migliore ORR tra i soggetti sottoposti alla dose più elevata del farmaco. I più gravi eventi avversi correlati all'impiego di Odomzo sono rappresentati da tossicità embriofetale e da effetti collaterali muscoloscheletrici che possono essere accompagnati da un innalzamento dei livelli di creatinchinasi (CK).
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.