Orphan Europe, la società di Recordati specializzata nelle malattie rare, ha concluso un accordo con Erytech Pharma, società biofarmaceutica francese focalizzata nello sviluppo di nuove terapie per patologie oncologiche rare e malattie orfane. Le due società hanno firmato un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione e distribuzione in Europa di un farmaco per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e della leucemia mieloide acuta (LMA).
Si tratta di L-asparaginasi incapsulato in eritrociti umani. Studiato per il trattamento di tumori ematologici maligni, è in fase II/III di sviluppo clinico per l’indicazione in LLA e in procinto di iniziare la fase clinica IIb per l’indicazione in LMA in Europa. Il prodotto ha ottenuto la designazione di “farmaco orfano” in Europa e negli USA per ALL.
La una nuova formulazione di L-asparaginasi permette un utilizzo clinico più ampio e più sicuro rispetto ai prodotti esistenti grazie all’inserimento e alla protezione dell’enzima all’interno di globuli rossi omologhi. Il valore aggiunto del farmaco (attraverso l’incapsula mento di L-asparaginasi all’interno dei globuli rossi) si evidenzia nell’efficacia più duratura, la miglior adesione al trattamento, le dosi ridotte e il profilo di sicurezza migliore rispetto all’L-asparaginasi convenzionale.
Il farmaco sarà commercializzato con il nome Graspa.