Confermato anche il favorevole profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco nei pazienti adulti
Milano – Al 66° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) sono stati presentati i positivi risultati a lungo termine dello studio di Fase III ASC4FIRST, che ha confrontato il tasso di risposta molecolare maggiore (MMR) di asciminib con quello dei farmaci inibitori della tirosin-chinasi (TKI) standard di cura (SoC) selezionati dagli investigatori (ossia imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib), e con quello del solo imatinib, in pazienti adulti con leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica e positiva al cromosoma Philadelphia.
Nella sperimentazione, dopo 96 settimane, i pazienti trattati con asciminib che hanno raggiunto la MMR sono stati oltre il 22% in più rispetto a quelli sottoposti a terapia con TKI selezionati dagli investigatori, e quasi il 30% in più rispetto a quelli che hanno ricevuto il solo imatinib. Inoltre, il tasso di MMR di asciminib è stato superiore del 15,1% rispetto ai TKI di seconda generazione (nilotinib, dasatinib e bosutinib). I pazienti trattati con asciminib hanno anche raggiunto tassi più profondi di risposte molecolari (MR4 e MR4.5) rispetto ai TKI selezionati dagli investigatori. Il profilo di sicurezza di asciminib a 96 settimane è stato coerente con quello emerso dal follow-up di 4 anni dello studio di Fase III ASCEMBL, senza nuovi eventi avversi osservati fino ad oggi. Nei pazienti trattati con il farmaco è stata osservata una minore percentuale di eventi avversi di grado ≥3 e di aggiustamenti della dose per gestire gli eventi avversi; inoltre, l’interruzione del trattamento dovuta agli eventi avversi è stata più del 50% inferiore per asciminib rispetto sia ad imatinib che ai TKI di seconda generazione.
“È essenziale avere nuovi farmaci per affrontare le sfide che ancora restano da vincere per i pazienti con leucemia mieloide cronica di nuova diagnosi, come ad esempio la continuità del trattamento e il mantenimento di una risposta e di una qualità della vita ottimali”, ha affermato Fausto Castagnetti, Professore Associato, Università di Bologna, Istituto di Ematologia “Seràgnoli” IRCSS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna. “I farmaci attualmente in uso nella LMC devono purtroppo essere spesso interrotti per effetto terapeutico insoddisfacente o per tossicità. I risultati a 96 settimane dello studio ASC4FIRST si confermano molto positivi, mostrando un’efficacia superiore di asciminib rispetto alla terapia standard con un profilo di tollerabilità migliore. Questo farmaco aumenterà il numero di pazienti che possono raggiungere in tempi rapidi gli obiettivi del trattamento”.
“In Italia ci sono circa 9000 pazienti con leucemia mieloide cronica, di cui il 75% è in trattamento di prima linea”, ha dichiarato Massimiliano Bonifacio, Professore Associato presso il Dipartimento di Ingegneria per la Medicina di Innovazione (DIMI), Università di Verona. “Per questi pazienti auspichiamo una nuova e migliore opportunità terapeutica grazie ad asciminib. L’efficacia prolungata, le risposte rapide e profonde, insieme a un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole rispetto ai TKI standard di cura, rafforzano il potenziale di asciminib come opzione terapeutica innovativa nei pazienti con LMC in fase cronica e positiva al cromosoma Philadelphia di nuova diagnosi”.
“Il nostro impegno da oltre vent’anni nella ricerca, nell’innovazione e nella partnership con la comunità scientifica e le associazioni di pazienti ha portato a risultati straordinari nella gestione e nel trattamento della leucemia mieloide cronica,” ha dichiarato Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia. “Grazie ai trattamenti innovativi, questa patologia è ora gestibile come una condizione cronica. Tuttavia, nonostante i numerosi traguardi raggiunti, ci sono ancora bisogni clinici insoddisfatti. La ricerca non si ferma: oggi la scienza mette a disposizione nuovi trattamenti per migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti, offrendo nuove speranze e prospettive di vita fin dal momento della diagnosi”.
Dal 2023 asciminib è disponibile in Italia per i pazienti affetti da LMC in fase cronica e positiva al cromosoma Philadelphia con resistenza o intolleranza ad almeno due precedenti inibitori delle tirosin-chinasi.