I pazienti con mieloma multiplo non sintomatico di prima diagnosi (chiamate forme smoldering), sembrano trarre grande beneficio dalla terapia con il farmaco lenalidomide. Secondo i dati di uno studio di fase III pubblicato sul New England Journal of Medicine Il farmaco è in grado di ridurre la mortalità e la progressione della malattia in questi pazienti, per i quali l’approccio attuale è quello dell’osservazione attenta senza trattamento (watchful waiting).
Lo studio in questione, condotto in diversi centri ospedalieri spagnoli e portoghesi, ha coinvolto 119 pazienti. Di questi, 57 sono stati trattati con lenalidomide (25 mg/die ai giorni 1-21 di un ciclo di 28 giorni) e desametasone (20 mg ai giorni 1-4 e 12-15 di un ciclo di 28 giorni) per nove cicli di 4 settimane e hanno successivamente proseguito il trattamento con una dose minore di lenalidomide (10 mg/die ai giorni 1-21 di un ciclo di 28 giorni) fino a progressione di malattia e 62 pazienti sono stati inseriti nel braccio di astensione terapeutica.
Nel primo gruppo, dopo un follow-up medio di 40 mesi, il tempo medio alla comparsa della malattia sintomatica è risultato significativamente più lungo nei pazienti trattati con lenalidomide (non raggiunti vs 21 mesi; HR=0,18; p<0,001.
La sopravvivenza globale a tre anni dallo studio è stata pari al 94% per il braccio a cui veniva somministrato lenalidomide e desametasone, mentre era pari all’80% per il braccio di osservazione HR=0,31; p=0,03).
Gli eventi avversi che si sono osservati nel gruppo trattato hanno incluso infezioni (6%) astenia (6%, neutropenia (5%), rash (3%). Secondi tumori primari sono stati osservati in quattro pazienti del gruppo lenalidomide (6%) e in uno del gruppo di osservazione (2%).
Per ora l’uso di lenalidomide non è approvato come trattamento dei pazienti con mieloma smoldering ad alto rischio, ma solo in associazione a desametasone per quello di pazienti affetti da mieloma multiplo, sottoposti in precedenza ad almeno una terapia.