Secondo i dati presentati al congresso dell’American Heamtology Society, i pazienti non ne hanno avuto bisogno per almeno 26 settimane
BOUNDRY, Svizzera - Celgene International ha annunciato al congresso annuale dell’American Society of Hematology di New Orleans i risultati di un’analisi retrospettiva condotta su pazienti con sindromi mielodisplastiche associate a 5q (con rischio basso o intermedio 1 secondo il punteggio IPSS, il sistema internazionale di valutazione prognostica) trattati con lenalidomide (Revlimid®).
Nell’analisi, la lenalidomide è stata somministrata a 286 pazienti partecipanti a studi precedenti per testare l’efficacia del farmaco. Sul campione totale, in 181 pazienti è stata osservata una risposta citogenetica e un’indipendenza dalle trasfusioni duratura per almeno 26 settimane. Il 56,9% dei pazienti (n=103) ha raggiunto una risposta completa e parziale, più frequente nei casi divenuti indipendenti dalle trasfusioni per 26 settimane. In tutti i gruppi citogenetici coinvolti (delezione isolata del 5q oppure delezione del 5q associata a una o più altre anomalie genetiche) è stata osservata una sopravvivenza media libera da leucemia mieloide acuta più alta nei pazienti che hanno raggiunto una risposta citogenetica, sebbene questo non sia statisticamente significativo nei casi con delezione 5q associata a più di un’anomalia genetica.
Lenalidomide è un farmaco approvato in 70 paesi nel mondo per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo, in seconda linea, in combinazione con desametasone. In Europa è stato approvato anche per il trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente causata da sindromi mielodisplastiche a rischio basso o intermedio 1 con delezione isolata 5q associata o meno ad altre anomalie genetiche.
Questo sottogruppo di SMD ha ripercussioni particolarmente debilitanti sui pazienti: le riduzioni del numero e della funzionalità delle cellule ematiche (citopenie) provocano un’ampia gamma di sintomi, tra cui maggiore predisposizione a infezioni, affaticamento cronico, emorragie. In genere, l’anemia cronica rende necessario il ricorso alle trasfusioni. Nelle SMD più gravi, la sopravvivenza è ancora oggi inferiore a un anno e si stima che il 20-30% dei casi evolvano in leucemia acuta.
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