Solo poche settimane fa sono stati presentati all’ASCO i dati positivi sull’impiego di sorafenib in pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio (RAI). Ieri l’azienda ha reso noto di aver deposito all’Ema e all’Fda la domanda di registrazione del farmaco per questa indicazione.
La domanda è basta sui dato di uno studio di fase iII denominato DECISION nel quale sorafenib ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS) in confronto a placebo (HR=0.587 [95% CI, 0.454-0.758]; p<0.0001), che si traduce in una riduzione del rischio di progressione di malattia o morte del 41% nei pazienti trattati con sorafenib in confronto ai pazienti trattati con placebo. La PFS mediana è stata di 10.8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib vs 5.8 mesi nei pazienti trattati con placebo.
Non vi è stata una differenza statisticamente significativa nella sopravvivenza globale tra i due bracci di trattamento, il che era previsto, considerato il disegno dello studio di tipo cross-over. Con questo disegno di studio, dopo progressione, i pazienti in trattamento con placebo avevano la possibilità di passare alla terapia con sorafenib, a discrezione dello sperimentatore; il 71% dei pazienti trattati con placebo ha iniziato il trattamento con sorafenib in aperto durante lo studio. La sopravvivenza globale mediana non è stata ancora raggiunta in nessuno dei due bracci.
La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, rash/desquamazione, affaticamento, perdita di peso e ipertensione.
Lo studio DECISION
Lo studio DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer) è uno studio internazionale, multicentrico randomizzato, controllato verso placebo, in pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide (papillare, follicolare, a cellule di Hürthle o scarsamente differenziato), localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio, che non avevano ricevuto trattamenti chemioterapici, inibitori delle tirosin-chinasi, anticorpi monoclonali anti VEGF o anti recettori del VEGF o altre terapie bersaglio (target therapy) per il tumore della tiroide.
Dall’inizio dello studio 417 pazienti sono stati randomizzati a ricevere 400 mg di Nexavar per via orale 2 volte al giorno (207 pazienti) oppure il corrispondente placebo (210 pazienti). Il 96 % dei pazienti randomizzati aveva metastasi tumorali.