Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc. e Onyx Pharmaceuticals, Inc., società del gruppo Amgen, hanno annunciato oggi che il Comitato Europeo per medicinali per Uso Umano (CHMP) ha raccomandato l’approvazione di sorafenib, inibitore multichinasico orale, per il trattamento di pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide (papillare/follicolare/a cellule di Hürthle), localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio-iodio. Nel novembre 2013, sorafenib ha ricevuto dalla Commissione Europea la classificazione di farmaco orfano per il trattamento del tumore della tiroide follicolare e papillare. La decisione finale della Commissione Europea è prevista entro la metà del 2014. Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration ha approvato sorafenib in questa indicazione nel novembre 2013.
“La raccomandazione accordata dal CHMP a sorafenib nel tumore differenziato della tiroide rappresenta un traguardo importante, poichè costituisce un importante passo in avanti verso una nuova possibilità di trattamento per i pazienti affetti da questa forma di tumore, difficile da trattare, ” ha affermato il Dr. Joerg Moeller, Membro del Comitato Esecutivo di Bayer HealthCare e responsabile del Global Development. “Sorafenib è già approvato per il trattamento dei pazienti affetti da epatocarcinoma e carcinoma a cellule renali avanzato, in tutto il mondo, e la decisione positiva del CHMP per questa terza indicazione risponde ad un ulteriore bisogno clinico non soddisfato.”
“I pazienti europei affetti da tumore differenziato della tiroide refrattario al radio-iodio non dispongono al momento di una opzione di trattamento approvata efficace e necessitano di nuovi farmaci che ritardino la diffusione della malattia” ha affermato Martin Schlumberger, M.D., dell’ Istituto Gustave-Roussy di Villejuif, in Francia, e co-coordinatore dello studio DECISION. “Nello studio DECISION, sorafenib ha fornito un importante beneficio ai pazienti che necessitavano di trattamento; pertanto, siamo molto lieti che esso possa essere presto approvato in Europa per questa popolazione di pazienti.”
La raccomandazione del CHMP è basata sui dati dello studio di fase III DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer). In questo studio, sorafenib ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), obiettivo primario dello studio, in confronto a placebo (HR=0.59 [95% CI, 0.46-0.76]; p<0.001); questo si traduce in una riduzione del rischio di progressione di malattia o morte del 41% nei pazienti trattati con sorafenib rispetto ai pazienti trattati con placebo. La PFS mediana è stata di 10.8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib vs 5.8 mesi nei pazienti trattati con placebo.
Il profilo di sicurezza e tollerabilità osservati nei pazienti trattati con sorafenib nello studio erano sovrapponibili al profilo noto di sorafenib. Gli eventi avversi più comuni nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, perdita di peso, astenia, ipertensione e rash. I risultati dello studio sono stati presentati al meeting annuale dell’ American Society of Clinical Oncology (ASCO) nel giugno 2013 e pubblicati online il 23 aprile 2014 su The Lancet.