La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco dinutuximab come terapia di prima linea ad integrazione di un regime che include la chirurgia, la chemioterapia e la radioterapia per i pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio che hanno ottenuto almeno una risposta parziale a una terapia precedente multimodale. Il farmaco aveva ottenuto lo status di farmaco orfano dalla FDA.
Il neuroblastoma è un tumore raro che ha origine dalle cellule nervose immature. Solitamente si sviluppa a livello delle ghiandole surrenali, ma può svilupparsi anche a livello addominale, nel torace o nel tessuto nervoso, vicino alla colonna vertebrale. Si sviluppa tipicamente nei bambini al di sotto dei cinque anni d’età e i pazienti con la forma ad alto rischio hanno una probabilità del 40-50% di sopravvivere a lungo, nonostante il trattamento aggressivo.
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