USA - Dicerna Pharmaceuticals ha annunciato l'intenzione di espandere lo studio di Fase I, che sta attualmente conducendo, per valutare la sicurezza e l'efficacia del proprio farmaco DCR-MYC nel trattamento di tumori solidi, mieloma multiplo e linfoma, includendo nella sperimentazione anche una coorte di pazienti affetti da tumori neuroendocrini pancreatici (PNETs).
I tumori neuroendocrini pancreatici rappresentano un gruppo di neoplasie maligne che coinvolgono le cellule endocrine presenti nel pancreas. Sebbene si tratti di tumori rari, nel corso degli ultimi 20 anni la loro incidenza è aumentata in modo significativo. La causa dei PNETs rimane tuttora sconosciuta e la resezione chirurgica, quando possibile, costituisce il trattamento primario per i pazienti. Purtroppo, nella maggior parte dei casi questi tumori vengono diagnosticati in stadi avanzati della patologia, quando la resezione chirurgica non rappresenta più un'opzione praticabile.
DCR-MYC è un farmaco sperimentale che consiste in una piccola molecola di RNA interferente (siRNA, small interfering RNA) progettato per tacitare l'oncogene MYC, un obiettivo chiave in oncologia perché implicato nell'origine di un gran numero di tumori.
Lo studio in questione, iniziato nel mese di aprile del 2014, è stato sviluppato per identificare la dose massima tollerata (MTD), il profilo farmacocinetico, i potenziali effetti farmacodinamici e l'attività antitumorale di DCR-MYC nel trattamento di pazienti con tumori solidi, mieloma multiplo o linfoma rivelatisi refrattari o non rispondenti alle terapie standard. Una volta stabilita la MTD, lo studio verrà aperto ad un ulteriore gruppo di 20 pazienti affetti da PNET di stadio basso o intermedio che sono andati incontro ad una progressione della malattia dopo il trattamento con le terapie standard attualmente approvate.
I dati preliminari sulla sicurezza, sulla tollerabilità e sulle risposte cliniche e metaboliche ricavati dallo studio di DCR-MYC sono stati presentati il 1° giugno 2015, in occasione del congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO).