Se autorizzata, la molecola sarà la prima terapia farmacologica disponibile in Europa per la patologia legata alla transtiretina
New York (USA) - Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione del farmaco orale tafamidis (nome commerciale Vyndaqel) per il trattamento dei pazienti adulti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) ereditaria o acquisita, una malattia cardiaca rara che mette a repentaglio la vita di chi ne è affetto. Il parere del CHMP sarà ora rivisto dalla Commissione Europea, la cui decisione finale è prevista per i prossimi mesi.
La cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina (ATTR-CM) è una patologia caratterizzata dall'accumulo di materiale proteico insolubile, la cosiddetta sostanza amiloide, a livello del cuore. Nel caso della ATTR-CM, la formazione di sostanza amiloide è dovuta ad un’alterazione della proteina transtiretina (TTR), che può dipendere da fattori genetici (amiloidosi ereditaria) o essere associata all’invecchiamento (amiloidosi acquisita). La malattia si manifesta con cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo, comportando, per i pazienti, un’aspettativa di vita di circa 2-3,5 anni dal momento della diagnosi.
Nel 2011, in Europa è stato approvato il farmaco tafamidis meglumine, in capsule da 20 mg, per il trattamento di pazienti adulti affetti da polineuropatia amiloide da transtiretina (ATTR-PN) con malattia sintomatica di stadio 1, al fine di ritardare la compromissione neurologica periferica associata alla patologia.
Per la cardiomiopatia amiloide da transtiretina, invece, è stato sviluppato il farmaco tafamidis in capsule da 61 mg, ognuna delle quali corrisponde ad una dose da 80 mg di tafamidis meglumine (ossia 4 capsule da 20 mg). La formulazione di tafamidis è stata appositamente concepita per agevolare il paziente con ATTR-CM, che in questo modo può assumere una singola capsula di medicinale al giorno.
Tafamidis (come tafamidis meglumine) è uno stabilizzatore orale della transtiretina. Il farmaco è stato progettato per legarsi selettivamente alla proteina TTR e, attraverso la sua azione, rallentare la formazione dei depositi di sostanza amiloide che causano la ATTR-CM.
Il parere positivo del CHMP si basa sullo studio clinico di Fase III ATTR-ACT, in cui tafamidis meglumine ha dimostrato, in pazienti affetti da ATTR-CM acquisita o ereditaria, una riduzione significativa della mortalità per tutte le cause (combinate in ordine gerarchico) e della frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, rispetto al placebo, durante un periodo di 30 mesi. Inoltre, in un’ulteriore analisi dei dati di studio, tafamidis meglumine ha evidenziato una riduzione del 30% del rischio relativo di mortalità per tutte le cause e una diminuzione del 32% del rischio relativo di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari rispetto al placebo. Naturalmente, il giudizio favorevole del CHMP si basa anche sui risultati ottenuti dalla valutazione della formulazione di tafamidis in capsule da 61 mg.
“Per coloro che vivono con l’ATTR-CM, una rara malattia progressiva e fatale, al momento non ci sono trattamenti farmacologici disponibili", ha dichiarato Jean-Christophe Fidalgo, Presidente di Amyloidosis Alliance. “L'Associazione accoglie con entusiasmo la decisione del CHMP e auspica che la Commissione Europea approvi rapidamente tafamidis per i pazienti con ATTR-CM, in modo che possano accedere tempestivamente a questo farmaco."
"Il parere positivo del CHMP su tafamidis per la cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riflette il nostro costante impegno nel migliorare la vita di coloro che vivono con questa malattia rara e fatale", ha affermato Brenda Cooperstone, MD, Senior Vice President e Chief Development Officer, Rare Disease, Pfizer Global Product Development. “Nello studio ATTR-ACT, tafamidis meglumine ha ridotto la mortalità e la frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari nei pazienti con le forme acquisita o ereditaria della malattia. Se approvato, questo farmaco rappresenterebbe una vera svolta per i pazienti".
Negli Stati Uniti, per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina, la Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente approvato sia tafamidis che tafamidis meglumine.