Le persone affette da Angioedema Ereditario (HAE) negli Usa dovranno aspettare ancora un bel po’ per poter utililizzare, nel caso di attacchi acuti, il farmaco Rhucin, già usato dai pazienti europei con il nome di Ruconest. Naturalmente a meno che non siano tra quelli che verranno inclusi nel nuovo trial clinico di terza fase che la casa produttrice ha appena avviato, non proprio per scelta ma più che altro per soddisfare la richiesta di ulteriori dati, non certo inattesa, da parte della FDA
Che la FDA potesse non essere soddisfatta degli studi presentati era, infatti, una notizia, nell’aria già da qualche giorno, quando la casa biofarmaceutica Santarus, insieme alla società biotech Pharming Group NV (che ha alcuni diritti per la commercializzazione del farmaco negli USA) avevano annunciato, in attesa della risposta della FDA sui dati già presentati, che avrebbero comunque avviato un nuovo trial clinico, multicentrico e su ben 50 pazienti. Un grande investimenti in termini di costi e tempo che lasciava intendere – nonostante l’azienda si dicesse fiduciosa – che la FDA avrebbe probabilmente giudicato insufficienti i dati portati a sostegno della richiesta di immissione al commercio del Rhucin.
Proprio ieri infatti, alla scadenza dei 60 giorni previsti per dare risposta, la FDA ha inviato alla casa farmaceutica una lettera di rifiuto sostenendo proprio che i dati presentati non erano sufficientemente completi per permettere una adeguata analisi. Secondo la massima autorità americana del farmaco gli studi condotti sul Rhucin non hanno fornito dati su un numero sufficiente di soggetti a sostengo dell’efficacia della dose di 50 U / kg e mancava anche una validazione della scala analogica utilizzata per misurare gli effetti clinici di Rhucin. La FDA ha anche fornito osservazioni riguardanti i precedenti studi clinici e fornirà ulteriori feedback sul disegno dello studio clinico di terza fase clinico appena avviato.
Inoltre, la FDA ha chiesto che i risultati di questo ultimo studio di terza fase siano inclusi in futuro in qualsiasi richiesta di Biologics License Application (BLA) per il Rhucin. A fronte di queste osservazioni Santarus e Pharming si sono dichiarati disposto a soddisfare le osservazioni e le richieste della FDA al più presto, un atteggiamento di collaborazione che dovrebbe rendere più facile produrre i dati necessari e forse rendere più agevole il percorso di questo farmaco per l’approvazione e l’immissione sul mercato americano