USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso una revisione con procedimento accelerato per cerliponase alfa, un farmaco sviluppato per il trattamento della ceroidolipofuscinosi neuronale 2, che rappresenta una particolare tipologia della malattia di Batten ed è conosciuta anche come malattia CLN2 o, semplicemente, CLN2. BioMarin prevede di presentare all'EMA la 'richiesta di autorizzazione alla commercializzazione' (MAA) per cerliponase alfa entro la metà di quest'anno.
Cerliponase alfa (rhTPP1) è un farmaco a base di una forma umana e ricombinante di 'tripeptidil-peptidasi 1' (TPP1), lo specifico enzima che risulta essere mancante nei pazienti con malattia CLN2. Il farmaco è destinato al trattamento dei bambini affetti da questa fatale condizione neurodegenerativa a rapida progressione, per la quale, attualmente, non esistono ancora medicinali approvati.
Se la MAA relativa a cerliponase alfa verrà accettata dall'EMA, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dovrebbe esprimere il proprio parere entro il primo trimestre del 2017 e, in caso di giudizio positivo, la Commissione Europea stabilirà l'eventuale approvazione del farmaco pochi mesi dopo.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.