Al Congresso AASLD i nuovi dati di sicurezza ed efficacia del farmaco provenienti dalla fase di estensione dello studio PEDFIC 2
Milano – Nuovi dati clinici sull’impiego del farmaco odevixibat (nome commerciale Bylvay) per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) sono stati presentati dall’azienda Ipsen durante l’ultimo Congresso dell'American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD), svoltosi dal 15 al 19 novembre a San Diego, in California.
La colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) è una malattia genetica rara caratterizzata da una riduzione o un arresto del flusso della bile dal fegato all’intestino (colestasi), fenomeno che causa lo sviluppo di prurito, ittero e malattia epatica progressiva, e che comporta anche un maggior rischio di insorgenza di carcinoma epatocellulare. La PFIC insorge prevalentemente durante l’infanzia ed è in grado di danneggiare il fegato in modo talmente grave da rendere spesso necessario il trapianto d’organo prima dell’età adulta.
In occasione del Congresso AASLD sono stati presentati i nuovi risultati a lungo termine di odevixibat nel trattamento della PFIC, provenienti dalla fase di estensione in aperto dello studio clinico PEDFIC 2. I Dati dimostrano l’efficacia prolungata del farmaco e il miglioramento di parametri quali altezza, peso e qualità del sonno nei pazienti trattati con odevixibat per almeno 72 settimane.
“Questi dati di estensione in aperto di PEDFIC 2 suggeriscono che la riduzione iniziale del prurito e dei livelli sierici di acidi biliari ottenuta dopo l’avvio del trattamento con odevixibat venga mantenuta nel lungo termine”, ha dichiarato il dottor Richard J. Thompson, Professore di Epatologia Molecolare presso il King’s College di Londra e ricercatore principale dello studio PEDFIC 2. “Stiamo anche osservando riduzioni sia del prurito sia degli acidi biliari sierici in numerosi sottotipi di PFIC. Si tratta di informazioni importanti per comprendere la gestione terapeutica di questi pazienti”.
Odevixibat è un inibitore non sistemico del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT, Ileal Bile Acid Transporter) con somministrazione una volta al giorno. Il farmaco è già approvato in Italia per trattamento della PFIC.