USA - Arrowhead Research Corporation ha reso noto che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad ARC-AAT, una terapia sperimentale per il trattamento della degenerazione epatica dovuta a deficit di alfa-1-antitripsina (AATD), una malattia rara di origine genetica. ARC-AAT ha ricevuto la stessa denominazione anche da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.
ARC-AAT è un composto sviluppato sulla base della tecnica RNAi (RNA interference) per ridurre la produzione della proteina anomala Z-AAT, che si suppone sia la causa della progressiva malattia epatica associata ad AATD. Attualmente, Arrowhead sta conducendo uno studio clinico di Fase I per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ARC-AAT in volontari sani e in pazienti affetti dal cosiddetto genotipo 'PiZZ' di AATD, che causa la forma più grave di questa patologia.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.