ReveraGen BioPharma ha annunciato di aver ricevuto un finanziamento di 3 milioni di dollari dal National Institute of Neurological Disorder and Stroke (NINDS) degli Stati Uniti per condurre uno studio clinico di Fase II su vamorolone, una terapia sperimentale, già nota col nome di VBP15, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La notizia è stata resa nota da 'Parent Project Muscular Dystrophy' (PPMD), una delle principali associazioni di pazienti che supportano economicamente il programma di sviluppo di questo farmaco.
Vamorolone è uno 'steroide dissociativo', un innovativo composto antinfiammatorio progettato per conservare gli stessi benefici dei glucocorticoidi tradizionali, come prednisone o deflazacort, senza presentare gli effetti collaterali correlati a tali agenti, quali insulino-resistenza, arresto della crescita e aumento di peso.
Oltre che in diversi esperimenti eseguiti su modelli murini di DMD, vamorolone ha già dimostrato positivi risultati di sicurezza ed efficacia in una sperimentazione umana preliminare condotta su un gruppo di volontari sani.
Grazie ai fondi ricevuti, ReveraGen prevede di iniziare, entro il secondo trimestre di quest'anno, un nuovo studio di Fase IIa per testare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di vamorolone in ragazzi con DMD di età compresa tra 4 e 7 anni. Questa prima parte del processo, della durata di 2 settimane, sarà seguita da una fase di estensione di altri 6 mesi, che verrà condotta con l'obiettivo di valutare efficacia, sicurezza e farmacodinamica di vamorolone.