USA – In occasione del World Muscle Society Congress, tenutosi a Granada (Spagna) dal 4 all'8 ottobre di quest'anno, Catabasis Pharmaceuticals ha presentato i positivi dati ottenuti dalla parte A dello studio clinico MoveDMD, in cui il farmaco edasalonexent (CAT-1004) è stato testato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). CAT-1004 è un inibitore della proteina NF-kB, che si ritiene abbia un ruolo fondamentale nello sviluppo della DMD e di altri tipi di disturbi muscolo-scheletrici.
In base ai dati presentati, una settimana di terapia con edasalonexent ha determinato una minore espressione di circa 200 geni la cui attività è normalmente regolata da NF-kB, dimostrando che il farmaco, utilizzato nelle due dosi più elevate (67 mg/kg e 100 mg/kg), è in grado di inibire in modo significativo questa specifica proteina. Oltre all'espressione genica, sono stati valutati anche i valori serici dell'osteopontina e dell'interleuchina-12 (IL-12). Edasalonexent ha indotto una diminuzione dei livelli di queste due proteine, anch'esse controllate da NF-kB.
I positivi risultati ottenuti supportano la continuazione dello studio MoveDMD. Nella parte B della sperimentazione, edasalonexent verrà testato per la DMD nei due dosaggi da 67 e 100 mg/kg.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.