Prof. Emilio Clementi: “Presto nuovi dati, nel frattempo tuteliamo il brevetto del farmaco”
La sperimentazione del farmaco Isofen (una combinazione di due farmaci genrici, ibuprogene e isosorvide dinitrato - NO) per la distrofia di Duchenne ha dato i primi risultati positivi. Lo ha confermato il prof. Emilio Clementi, professore ordinario di farmacologia all’Università di Milano e a capo dell’Unità Operativa di Farmacologia Clinica dell’Azienda Ospedaliera L. Sacco di Milano, che ha commentato i risultati dello studio di Fase I. Tutti i dettagli dello studio saranno presentati alla XI Conferenza Internazionale di Parent Project Onlus , associazione che ha finanziato lo studio farmacologico.
“La prima fase dello studio sui volontari sani è terminato – spiega Clementi - e i dati ottenuti ci hanno suggerito di preparare un ulteriore studio di Fase II. Siamo abbastanza fiduciosi di poter concludere l'iter autorizzativo di questo nuovo studio entro la prima metà del 2013. Nel frattempo, insieme a Parent Project, stiamo provvedendo alla tutela del brevetto di Isofen nella maggior parte dei paesi nel mondo, oltre che in Italia, e abbiamo iniziato a esaminare alcune proposte di collaborazione interessanti che potranno esserci utili per lo sviluppo di Isofen in futuro."
Il farmaco, composto appunto da ibuprofene e isosorvide dinitrato, nasce per fornire un parziale sostituto agli attuali trattamenti a base di cortisone, che spesso comporta effetti indesiderati gravi. L’idea della sperimentazione nasce nel 2005 ed è stata finanziata nella sua fase preclinica da Telethon. I ricercatori hanno dimostrato l’azione di No sulle cellule staminali muscolari e il funzionamento della combinazione è stato studiato sul modello animale.
Grazie al supporto di Parent Project, dell’IRCCS E. Medea, dell’ Associazione La Nostra Famiglia e dell’Unione Europea Clementi e colleghi hanno poi effettuato uno primo studio pilota sull’uomo, per testarne sicurezza ed efficacia, che ha dato ottimi risultati.
"Parent Project è estremamente orgoglioso di questo nuovo ruolo che abbiamo assunto grazie al brevetto che Emilio Clementi, Giulio Cossu e Silvia Brunelli, ci hanno donato – spiega Filippo Buccella, Presidente di Parent Project onlus - E' estremamente raro che una associazione di pazienti diventi lo Sponsor di uno studio clinico e che quindi possa decidere, nell'interesse dei pazienti e non del mercato, il destino di un nuovo approccio terapeutico. Parent Project ha accettato questa sfida con grande determinazione, con quella forza che da sempre ha caratterizzato lo stile della nostra associazione, con il coraggio che ci viene trasmesso dalla voglia di sconfiggere, insieme, la Distrofia Muscolare di Duchenne."