La terapia, ancora sperimentale, viene sviluppata per i pazienti suscettibili al ‘salto dell’esone 51’
USA - Sarepta Therapeutics ha annunciato di aver ottenuto, dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, la designazione di 'malattia pediatrica rara' (Rare Pediatric Disease) per eteplirsen, un potenziale trattamento per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che sono suscettibili di una terapia di 'salto dell'esone 51' (exon 51 skipping). La FDA ha precedentemente concesso ad eteplirsen la denominazione di 'farmaco orfano'.
In base a quanto stabilito dal programma 'Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher', una casa farmaceutica che riceve dalla FDA l'autorizzazione alla commercializzazione di un nuovo farmaco o prodotto biologico per il trattamento di una malattia pediatrica rara, può beneficiare, grazie alla designazione 'Rare Pediatric Disease', di uno specifico voucher. La società farmaceutica potrà poi riscattare questo voucher per ottenere che l'approvazione di uno dei propri prodotti sia valutata dalla FDA tramite un procedimento accelerato (Priority Review).
Edward M. Kaye, Amministratore Delegato di Sarepta, ha dichiarato: "Siamo lieti di aver ricevuto la denominazione di 'malattia pediatrica rara' per eteplirsen. Apprezziamo che la FDA abbia creato il programma 'Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher' allo scopo di favorire lo sviluppo di nuove terapie per i bambini affetti da patologie rare, poiché questo costituisce uno degli obiettivi prioritari della nostra società".
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
Lo stesso riconoscimento è stato concesso, sempre per lo stesso cluster di pazienti, anche al farmaco sperimentale drisapersen sviluppato da Biomarin.