USA - Catabasis Pharmaceuticals ha reso noto di aver portato a termine la procedura d'iscrizione alla parte A dello studio di Fase I/II, denominato MoveDMD, per la valutazione clinica di CAT-1004, un farmaco sperimentale indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). CAT-1004 è un inibitore orale della proteina NF-kB che, in modelli animali con DMD, ha dimostrato di poter indurre una riduzione dell'infiammazione e della degenerazione del tessuto muscolare.
Nello studio è stato arruolato un gruppo di ragazzi, di età compresa tra 4 e 7 anni, con una diagnosi di distrofia di Duchenne confermata dalla presenza di un qualsiasi tipo di mutazione del gene DMD. Per poter essere inclusi, i partecipanti hanno dimostrato di non aver fatto uso di steroidi nei 6 mesi precedenti alla sperimentazione, oppure di essere naive a questo tipo di farmaci da almeno lo stesso periodo di tempo.
La parte A dello studio è stata progettata per valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di CAT-1004, somministrato ai pazienti in tre diversi livelli di dosaggio per 7 giorni di trattamento. In seguito, i soggetti giudicati idonei saranno invitati a passare, insieme ad un gruppo di nuovi partecipanti, alla parte B della sperimentazione, in cui verrà determinata la sicurezza e l'efficacia di una terapia di 12 settimane con CAT-1004.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.