Il Comitato per i prodotti medicinali orfani (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha confermato il mantenimento dello status di farmaco orfano per Idelvion®, la nuova proteina di fusione con albumina ricombinante a prolungata emivita per il trattamento dell’emofilia B. Lo ha annunciato CSL Behring nei giorni scorsi.
Il Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Ema ha recentemente espresso parere favorevole anche all’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea del farmaco per il trattamento e la profilassi di eventi emorragici in pazienti con emofilia B (deficit congenito del Fattore IX della coagulazione). Per poter beneficiare della qualifica di farmaco orfano, un medicinale deve dimostrare di essere un trattamento sicuro ed efficace per la prevenzione o diagnosi di malattie cronicamente debilitanti o a rischio per la vita con una incidenza, in Europa, non superiore ai 5 abitanti su 10.000. Una volta sul mercato un farmaco che ha ottenuto la designazione orfana beneficia dell’esclusività di mercato.
CSL Behring ha bioingegnerizzato Idelvion® al fine di estendere l’emivita del Fattore IX della coagulazione, scegliendo l’albumina ricombinante come partner di fusione per il Fattore IX in virtù della sua fisiologica lunga emivita, del suo favorevole profilo di tollerabilità, di un basso potenziale immunogenico e di un ben stabilito meccanismo di clearance. Per preservare la funzione nativa del fattore della coagulazione e beneficiare, al tempo stesso, della lunga emivita dell’albumina, nella proteina di fusione è stato creato un apposito legame rimovibile tra Fattore IX ed albumina.
Attualmente il farmaco è approvato in Usa e Canada. Le agenzie regolatorie di Svizzera, Australia e Giappone stanno esaminando la richiesta di CSL Behring per la registrazione di Idelvion®.
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