La dr.ssa Cristina Santoro: “Queste terapie innovative sono in grado di ridurre i sanguinamenti e l’artropatia correlata, con un numero di infusioni inferiore rispetto ai farmaci tradizionali”
Roma – Oltre 1.000 pazienti fra emofilia, malattia di von Willebrand e coagulopatie rare: il Policlinico Umberto I – Sapienza Università di Roma ha una grande esperienza nelle malattie emorragiche, e in particolare nell'emofilia, con circa 450 pazienti fra le forme A e B, di entità grave, moderata o lieve. Un Centro multidisciplinare, che coordina una rete composta da diversi specialisti per seguire il paziente nel suo percorso dalla diagnosi alla terapia. Per questo abbiamo chiesto alla dr.ssa Cristina Santoro, medico dell’Ematologia (Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia) che si occupa delle malattie emorragiche, di parlarci dei nuovi farmaci a emivita prolungata.
“Queste terapie innovative sono in grado di ridurre i sanguinamenti e l’artropatia correlata, con un numero di infusioni inferiore rispetto ai farmaci tradizionali. Ciò ha un enorme impatto sulla qualità di vita dei pazienti: la riduzione delle infusioni è più evidente per i concentrati a lunga emivita di fattore IX, che permettono di passare da due a una sola infusione settimanale per i bambini, e addirittura a una ogni due settimane per gli adulti, ma anche con i concentrati di fattore VIII è possibile scendere da tre a due infusioni la settimana”, spiega la dr.ssa Santoro.
Le ripetute iniezioni endovenose, infatti, non sono piacevoli e possono causare fastidio o dolore. “Nel bambino è veramente impegnativo eseguire l’infusione endovenosa 3 volte a settimana o a giorni alterni, ma anche nell’adulto ci possono essere difficoltà. Il patrimonio venoso può subire danni, fino a rendere difficile trovare un accesso vascolare. Si tratta di un problema sia fisico che psicologico: il dolore e la paura dell'ago possono portare a una scarsa aderenza alla terapia”, prosegue l'ematologa. “Per questo motivo, i nuovi farmaci a emivita prolungata possono sicuramente favorire un aumento della compliance, motivando maggiormente il paziente a fare la profilassi”.
Inoltre dagli studi registrativi dei nuovi prodotti, e dai primi dati della “real life”, emerge un altro aspetto positivo di questi prodotti: nel passaggio dalle precedenti terapie ai nuovi farmaci non si sono verificati casi di sviluppo di inibitori. Un dato confortante, perché gli inibitori rappresentano una delle sfide ancora aperte nella terapia dell’emofilia: questi anticorpi infatti, prodotti dal sistema immunitario del paziente emofilico, reagiscono in modo sfavorevole al trattamento e sono in grado di limitare o annullare l'efficacia del FVIII o del FIX infuso.
“Gli inibitori hanno un impatto negativo per il paziente, che presenta una sintomatologia emorragica più grave e meno controllabile con i farmaci a disposizione. Sono pazienti molto complicati, che non possono fare la profilassi se non con i cosiddetti agenti bypassanti, non ugualmente efficaci rispetto alla terapia preventiva con il concentrato del fattore carente”, sottolinea la dr.ssa Santoro. “Il trattamento dei pazienti con inibitore è inoltre molto costoso: infatti l’utilizzo degli agenti bypassanti per trattare o prevenire gli episodi emorragici, e la terapia di induzione dell’immunotolleranza, al fine di eradicare l’inibitore, hanno un peso importante anche sul piano economico; dunque, l'impatto degli inibitori è particolarmente gravoso”.
A maggior ragione dunque, alla luce di queste considerazioni, i dati presentati sui nuovi farmaci a emivita prolungata rappresentano una conferma importante per i clinici e i pazienti. Sapere infatti che il passaggio di terapia non comporta rischi riguardo lo sviluppo di inibitori può essere un elemento decisivo nella scelta terapeutica più adatta ad ogni singolo paziente.