In occasione della Giornata Mondiale dell’Emofilia Roche conferma così il suo impegno in ricerca e sviluppo
Monza – Per la seconda volta la Food and Drug Administration designa emicizumab come Breakthrough Therapy (BTD) per il regime di profilassi per la prevenzione o riduzione degli episodi di sanguinamento in tutti i pazienti con emofilia A.
Il riconoscimento sottolinea il valore innovativo di emicizumab e la volontà di fornire il prima possibile ai pazienti una soluzione terapeutica d’avanguardia.
Emicizumab è il primo anticorpo monoclonale bispecifico concepito per mimare l’azione del fattore VIII legando a ponte i fattori IXa e X, proteine necessarie per l’attivazione del processo di coagulazione del sangue. Questa innovativa terapia aveva già ricevuto la BTD per i pazienti con emofilia A con inibitori, questa seconda designazione è basata sui risultati ottenuti dallo studio di fase terza HAVEN 3 condotto su adulti di età superiore ai 12 anni con emofilia A senza inibitori.
Emicizumab ha già ottenuto la raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori e l’approvazione della Comunità Europea per tutte le fasce d’età.
“Per la prima volta dopo 20 anni, siamo ad una svolta cruciale nella gestione terapeutica dell’emofilia, malattia rara ed ereditaria del sangue, che colpisce circa 4.000 persone in Italia - dichiara Anna Maria Porrini, Country Medical Director di Roche. - Trovare risposte terapeutiche innovative, dove sussistono significativi bisogni non ancora colmati, come nel caso delle persone con emofilia, è un traguardo davvero importante. I dati emersi dallo studio clinico HAVEN 1 con pazienti con inibitori del fattore VIII mostrano che quelli in terapia con emicizumab hanno avuto una riduzione dell’87% dei sanguinamenti trattati. In Italia, ad oggi, gli studi clinici con emicizumab vedono arruolati circa 40 pazienti in otto diversi centri di riferimento. Infine, la somministrazione sottocutanea una volta a settimana in profilassi potrebbe contribuire a ridurre l’impatto del trattamento.”
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria caratterizzata dal deficit del “fattore VIII”, una proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue, che determina sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei. L’emofilia A interessa circa 320.000 persone in tutto il mondo, di cui il 50-60% presenta una forma grave della malattia.
“Le persone con emofilia, così come i loro familiari ampiamente coinvolti nella cura e assistenza dei loro cari, devono fare i conti con l’impatto di una patologia cronica che condiziona la quotidianità sin dalla nascita e nel corso dell’intera esistenza. Oggi siamo pronti a ridisegnare un futuro diverso. - afferma Maurizio de Cicco, Presidente e Amministratore Delegato di Roche Italia. -Noi di Roche puntiamo su una forte vocazione all’innovatività investendo con coraggio in programmi di ricerca e sviluppo per fare la differenza nella vita dei pazienti. La nostra storia, lunga 120 anni, ci ha sempre visto proiettati verso il futuro, orientati a trovare risposte concrete ai bisogni di salute non ancora soddisfatti. Questo vale oggi in modo significativo nel campo delle malattie rare e dell’emofilia.”
Consapevoli dell’impatto sociale che l’emofilia può avere nella vita di ogni singola persona e per l’intera comunità socio-sanitaria, l’impegno di Roche va oltre la ricerca scientifica e farmacologica. L’obiettivo è creare un network di valore con tutti gli interlocutori del sistema salute basato sull’innovazione medico-scientifica e sulla collaborazione, al fine di garantire terapie e servizi innovativi per ogni paziente.
In occasione della Giornata Mondiale dell’Emofilia, Roche rinnova il suo impegno a fianco delle associazioni di pazienti impegnate in quest’area, con le quali porta avanti numerosi progetti volti a supportare i pazienti e le loro famiglie a 360 gradi come ad esempio campagne di informazione, premi per la comunicazione, bandi a supporto di iniziative socialmente utili e progetti istituzionali. Fra questi, EmoAzione, promosso con il supporto incondizionato di Roche, vede la partnership di FedEmo e Fondazione Paracelso e la collaborazione di altri interlocutori istituzionali impegnati in prima linea nel ridisegnare il mondo dell’emofilia.