La sperimentazione verificherà l’efficacia di albutrepenonacog alfa ad intervalli d’infusione oltre i 14 giorni
Milano – La cosiddetta “fase A” dello studio IDEAL si è conclusa lo scorso febbraio valutando il farmaco albutrepenonacog alfa (Idelvion®), un fattore IX della coagulazione a lunga emivita ricombinante di fusione con albumina, in 60 pazienti arruolati in 23 centri. Lo studio osservazionale che prevede una fase retrospettiva (fase A) e una prospettica (fase B) aveva lo scopo di descrivere nella “real life” la posologia e l’esito clinico di albutrepenonacog alfa nei pazienti affetti da emofilia B grave o moderata.
A seguito della modifica del riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP), che permette di somministrare albutrepenonacog alfa con intervalli anche superiori a 14 giorni in taluni pazienti, è stata avviata una fase ulteriore dello studio IDEAL, proprio per valutare questo nuovo regime. Questa fase, la cosiddetta “fase B” di IDEAL, è partita subito dopo la conclusione della precedente.
“Si tratta di una evoluzione importante sia nel controllo della malattia che nel contributo che può dare alla qualità di vita ed è un ulteriore segno dell’impegno di CSL Behring in ricerca e sviluppo per il bene dei pazienti”, spiega Marianna Alacqua, Head of Medical Affairs in CSL Behring Italia che aggiunge: “In questa fase di estensione del progetto IDEAL, saranno arruolati almeno 20 pazienti adulti in 12 centri e osservati per un periodo di 12 mesi. In questi giorni, tutti i 12 centri hanno approvato la fase B e i primi pazienti sono già stati arruolati”.
Alla fase B di IDEAL parteciperanno sia soggetti che hanno già preso parte alla prima fase di studio che nuovi soggetti con attività residua di fattore IX inferiore al 5% già in trattamento con albutrepenonacog alfa da 6 mesi con infusione almeno ogni 14 giorni. Obiettivo primario sarà valutare i modelli di dosaggio e il consumo annuale. “Lo studio IDEAL si propone di valutare come il farmaco venga usato nella real-life, i risultati clinici, gli eventuali eventi avversi. Questa tipologia di studi consente una visione più pragmatica e realistica, al di fuori dei trial clinici controllati che usano criteri di inclusione molto selettivi, di come i pazienti vengano selezionati, trattati e monitorati nella pratica clinica di tutti i giorni”, racconta il Professor Giancarlo Castaman, Direttore del Centro Malattie Emorragiche dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze, e centro coordinatore dello studio IDEAL.
Nella gestione dell’emofilia B grave, e talora in quella moderata, la profilassi con fattore IX della coagulazione rappresenta il “gold standard”. Fulcro della profilassi è la personalizzazione del trattamento che deve essere efficace e flessibile. Perché la profilassi sia davvero ‘cucita’ sul singolo paziente occorre valutare le sue esigenze, il fenotipo emorragico, la farmacocinetica del prodotto e molto altro. La protezione ottimale passa dalla valutazione del livello del fattore di coagulazione e del tempo trascorso al “trough level” ma anche il rischio di emorragie e il ritmo infusionale (che deve seguire la frequenza di attività fisica praticata), a cui si aggiunge la valutazione della farmacocinetica individuale. Il percorso ideale può essere agevolato dalla notevole maneggevolezza dei prodotti attualmente disponibili.
Alcuni dati preliminari, frutto di una analisi ad interim, sono stati presentati durante il meeting “Key Factors” di dicembre 2020. I dati raccolti durante i primi 12 mesi hanno confermato l’aumento della percentuale di pazienti sottoposti a trattamenti con albutrepenonacog alfa ogni 10 e 14 giorni, rispetto ai fattori IX precedenti: albutrepenonacog alfa ha permesso una frequenza infusionale inferiore rispetto ai trattamenti con emivita standard. Inoltre si è osservata una riduzione del dolore articolare cronico rispetto al precedente trattamento. I valori “trough level” si sono dimostrati più elevati rispetto al fattore ad emivita standard a fronte di un aumento importante degli intervalli infusionali.