Il farmaco è indicato per adulti e adolescenti con emofilia A o B grave senza inibitori
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco marstacimab (nome commerciale Hympavzi) per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII o da emofilia B grave senza inibitori del fattore IX, di età pari o superiore a 12 anni e con peso corporeo di almeno 35 kg.
L'emofilia è una malattia genetica rara del sangue causata da una carenza di proteine note come fattori della coagulazione (fattore VIII nell'emofilia A e fattore IX nell'emofilia B). La patologia compromette la capacità del sangue di coagulare correttamente, aumentando il rischio di sanguinamenti ripetuti che si verificano soprattutto all'interno delle articolazioni, con possibili danni articolari permanenti. Nonostante i notevoli progressi compiuti negli ultimi nel trattamento dell’emofilia, molte persone che vivono con questa malattia continuano a sperimentare episodi emorragici e devono gestire la loro condizione con frequenti infusioni terapeutiche endovenose.
Marstacimab è un inibitore di TFPI e viene somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana, tramite un’apposita penna pre-riempita. “L’impatto del trattamento associato alle opzioni standard di cura per l'emofilia A e B è considerevole, inclusa la preparazione e la somministrazione di infusioni e iniezioni che richiedono tempo e che possono potenzialmente essere causa di mancate somministrazioni e di un maggiore rischio di sanguinamento”, ha affermato il Dott. Laurent Frenzel, Responsabile del Centro di Trattamento e Ricerca sull'Emofilia presso l'Ospedale Necker-Enfants malades (Parigi Cité). “Marstacimab rappresenta un notevole progresso per i pazienti eleggibili in quanto può prevenire le emorragie, oltre ad essere disponibile per somministrazione sottocutanea una volta alla settimana tramite penna pre-riempita.”
L'approvazione di marstacimab da parte della CE si basa sui risultati dello studio pivotale di Fase III BASIS, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza del farmaco in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B grave senza inibitori. Nello studio, marstacimab ha ridotto in modo significativo il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per i sanguinamenti trattati del 35% durante il periodo di trattamento attivo di 12 mesi, dimostrando la non inferiorità e la superiorità rispetto alla profilassi di routine (RP) con FVIII o FIX, somministrati come parte della normale terapia nel corso di un precedente periodo di osservazione di 6 mesi. Il profilo di sicurezza del farmaco è apparso coerente con quello emerso dalle precedenti sperimentazioni, e gli eventi avversi più comunemente riportati nello studio sono stati reazioni nel sito di iniezione, mal di testa, prurito e ipertensione.
“Marstacimab offre un'opzione di trattamento innovativa per le persone con emofilia, una malattia che spesso porta a sanguinamenti articolari ricorrenti e può avere un impatto su attività quotidiane semplici come salire le scale”, ha affermato Alexandre de Germay, Chief International Commercial Officer ed Executive Vice President di Pfizer. “Questa approvazione si basa sull'impegno di Pfizer di oltre quattro decenni per migliorare gli standard di cura nell'emofilia, e siamo lieti di poter fornire questo farmaco che ha ridotto i sanguinamenti rispetto alla profilassi con fattori e, soprattutto, richiede una preparazione limitata, soddisfacendo un'esigenza rilevante per i pazienti eleggibili.”