Il farmaco ha ottenuto la designazione di orfano nel 2010
USA - Uno studio californiano pubblicato sulla rivista Blood ha indagato la sicurezza e l’efficacia prolungata dell’attività della proteina ricombinante di fusione FC del fattore VIII, in pazienti con emofilia A. Gli attuali prodotti ricombinanti di fattore VIII hanno un’emivita di 8-12 ore; richiedono quindi frequenti iniezioni endovenose per la profilassi e il trattamento di pazienti con emofilia A.
rFVIIIFc, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano in Europa nel 2010, è una proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII di coagulazione del sangue umano connesso al dominio Fc dell'IgG1 umana. Questo primo studio su pazienti affetti da emofilia A grave, precedentemente trattati, ha indagato la sicurezza e la farmacocinetica di rFVIIIFc (prodotto da Biogen Idec).
Sedici soggetti hanno ricevuto una singola dose di rFVIII a 25 o 65 UI / kg seguita da una dose uguale di rFVIIIFc. La maggior parte degli eventi avversi sono correlati al farmaco in studio. Nessuno dei soggetti che ha preso parte allo studio ha sviluppato anticorpi anti-rFVIIIFc o inibitori.
Il farmaco ha mostrato tempi di eliminazione più lunghi, clearance superiore. Il team del Dott. Powell ha fatto tutti i test del caso, dimostrando che rFVIIIFc può offrire un valido approccio terapeutico per ottenere una protezione emostatica prolungata con un dosaggio meno frequente.
Questo studio è stato registrato su www.clinicaltrials.gov come NCT01027377.