La società biotecnologica americana Biogen Idec e la compagnia farmaceutica svedese Sobi hanno reso noti gli ottimi risultati ottenuti dalla sperimentazione di ALPROLIX, il farmaco da loro sviluppato per il trattamento dell'emofilia B. I risultati di questo studio clinico B-LONG di Fase III sono stati presentati ad Amsterdam durante il XXIV International Society on Thrombosis and Haemostasis Congress (29 giugno-4 luglio 2013). L'emofilia B è un raro disturbo ereditario caratterizzato da una grave insufficienza nella coagulazione del sangue, insufficienza dovuta alla mancanza parziale o totale del “fattore IX”.
Coloro che ne sono affetti soffrono di episodi di sanguinamento che possono causare dolori, danni articolari irreversibili ed emorragie potenzialmente mortali. L'emofilia B colpisce circa 1 neonato maschio su 25.000 ogni anno.
ALPROLIX è un medicinale a base di fattore IX ricombinante, ricavato da plasma umano e trattato tramite una particolare tecnologia (denominata “Fc Fusion”) che ne determina un'emivita più lunga all'interno della circolazione sanguigna.
Gli esiti dello studio dimostrano che, per quanto riguarda gli episodi di sanguinamento acuto, il 97% delle emorragie è stato stabilizzato tramite 2 o meno iniezioni di ALPROLIX (il 90% mediante una sola iniezione). Altri dati evidenziano come l'utilizzo del farmaco abbia permesso di tenere efficacemente sotto controllo il sanguinamento durante e dopo 14 importanti interventi chirurgici sostenuti da 12 pazienti affetti da emofilia B. Oltre a tali risultati, è stata presentata anche l'analisi del profilo farmacocinetico di ALPROLIX.