GERMANIA - CSL Boehring ha recentemente sottoposto all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una formale richiesta di approvazione (MAA, Marketing Autorization Application) per rVIII-SingleChain, un farmaco in via di sperimentazione per il trattamento degli episodi emorragici associati ad emofilia A. La terapia ha dimostrato positivi risultati di sicurezza ed efficacia nel corso di un importante studio clinico di Fase I/III.
rVIII-SingleChain è il primo e unico 'fattore VIII (FVIII) ricombinante a catena singola' in fase avanzata di sviluppo per il trattamento dell'emofilia A. rVIII-SingleChain presenta un'alta stabilità molecolare che è dovuta ad una forte affinità di legame per il cosiddetto 'fattore di von Willebrand'. La stabilità del farmaco comporta un effetto terapeutico più duraturo, una ridotta frequenza di somministrazione e una potenziale azione protettiva contro lo sviluppo di inibitori del fattore VIII.
La richiesta di approvazione presentata all'EMA è principalmente basata sui dati ottenuti dallo studio di Fase I/III appartenente al programma di sviluppo clinico AFFINITY. I risultati della sperimentazione dimostrano che i pazienti con emofilia A sottoposti a trattamento profilattico con rVIII-SingleChain sono stati in grado di raggiungere un tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) di 1,14 e un tasso annualizzato di sanguinamento spontaneo (AsBR) di 0,00. Inoltre, il 94% degli episodi emorragici è stato controllato con non più di due infusioni di rVIII-SingleChain, mentre nell'81% dei casi è stata sufficiente una singola infusione del farmaco.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.