L’evento, promosso da AIEPN Onlus e svoltosi in modalità virtuale, ha visto la partecipazione di clinici, pazienti e rappresentanti delle istituzioni
Lo scorso 9 gennaio si è svolto, in modalità virtuale, l’evento “EPN Patient Day”, organizzato dall’associazione AIEPN Onlus, in collaborazione con Osservatorio Malattie Rare, con il duplice obiettivo di creare un’occasione di aggiornamento sulle novità scientifiche relative all’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e di permettere un confronto tra il mondo dei pazienti e quello dei clinici. A presentare l’evento è stato il Dott. Sergio Ferini Strambi, Presidente di AIEPN Onlus (Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna), affiancato da Ilaria Ciancaleoni Bartoli (Direttore OMaR) e dal Prof. Lucio Luzzatto, esperto di EPN.
Ad aprire l’evento sono stati il Dott. Rosario Notaro, dell’Istituto per lo Studio, la Prevenzione e la Rete Oncologica (ISPRO) di Firenze, e il Professor Antonio Maria Risitano, Primario di Ematologia dell’Ospedale San Giuseppe Moscati di Avellino. I due clinici, dopo una panoramica dei meccanismi biologici alla base della patologia, si sono focalizzati sulle opzioni terapeutiche attualmente disponibili e quelle in corso di sperimentazione, soffermandosi, in particolare, su alcune classi di molecole che si trovano nelle fasi finali di sviluppo clinico e che, oltre a mostrare risultati di efficacia estremamente positivi in termini di aumento dei livelli di emoglobina e di consistente diminuzione della necessità di trasfusioni, annoverano, tra i vantaggi, la possibilità di una somministrazione orale.
In qualità di rappresentante istituzionale, la Senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, si è espressa in merito al tema delle terapie per la EPN, sostenendo come sia essenziale che il Servizio Sanitario Nazionale garantisca a tutte le persone affette dalla patologia la possibilità di poter accedere ai trattamenti più innovativi ed efficaci, a prescindere dal costo che questi possano avere.
Successivamente, la Dottoressa Domenica Taruscio, Direttore del Centro Nazionale Malattie Rare dell’Istituto Superiore di Sanità, ha presentato l’innovativo Registro per la Ricerca Scientifica e Clinica sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna, uno strumento che permette di raccogliere importantissimi dati sulla EPN e sulla sua diffusione, dati che assumono un ruolo cruciale nell’implementazione della ricerca epidemiologica e clinica sulla patologia.
Dato l’attuale momento storico, dominato dalla pandemia di COVID-19, ampio spazio è stato dato al tema della riorganizzazione dei servizi sanitari nell’ambito dell’emergenza virale, riorganizzazione necessaria per garantire un’adeguata sicurezza alle persone più fragili, tra cui quelle affette da malattie rare. La Dottoressa Anna Paola Iori, del Policlinico Umberto I di Roma, ha mostrato come una struttura ospedaliera si possa risistemare anche dal punto di vista architettonico, differenziando i percorsi assistenziali in modo tale da garantire lo svolgimento delle attività cliniche in sicurezza.
La Dottoressa Wilma Barcellini, dell’UOS Fisiopatologia delle Anemie della Fondazione IRCCS Ca’ Grande Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, ha presentato i dati raccolti sulle caratteristiche cliniche dell’infezione da SARS-CoV-2 nei pazienti con EPN. Da quanto analizzato, emerge come le persone affette da questa patologia non presentino un rischio significativamente maggiore di contrarre il nuovo Coronavirus rispetto alla popolazione generale, grazie anche all’adozione di opportune misure di precauzione.
Infine, il Dottor Corrado Girmenia, dell’UOSD Pronto Soccorso e Accettazione Ematologia del Policlinico Umberto I, ha affrontato il tema dei vaccini anti-COVID, spiegando nei dettagli il loro funzionamento e sottolineando l’importanza della vaccinazione anti-SARS-CoV-2, informata e consapevole, anche per gli stessi pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.