La prof.ssa Susanna Esposito, responsabile del trial: “In alcuni pazienti ci sono stati degli evidenti benefici in assenza di effetti collaterali”
MILANO – Si concluderà nel marzo 2017 il primo studio di fase III sulla crema Zorblisa, prodotta da Amicus Therapeutics per il trattamento dell'epidermolisi bollosa. Il trial, multicentrico, ha reclutato pazienti anche in Italia, presso la Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico dell'Università degli Studi di Milano, dove la prof.ssa Susanna Esposito dirige la Clinica Pediatrica ad alta intensità di cura e il Centro per l'epidermolisi bollosa.
“Dopo la prima fase con 11 pazienti in doppio cieco, controllata con placebo, nella quale sono state monitorate con attenzione l'efficacia e la sicurezza del farmaco, siamo passati all'attuale fase di estensione in aperto, a cui hanno preso parte 7 pazienti del nostro Centro. La crema ha funzionato: in alcuni pazienti c'è stata una risposta, con benefici evidenti; non si sono registrati peggioramenti”, ha spiegato la prof.ssa Esposito, professore di Pediatria alla Facoltà di Medicina e Chirurgia dell'Università di Milano e presidente dell'Associazione Mondiale per le Malattie Infettive e i Disordini Immunologici (WAidid).
Possono prendere parte al trial i pazienti di età superiore a un mese, con epidermolisi bollosa nella forma semplice, distrofica recessiva o giunzionale di tipo non-Herlitz, con lesioni estese e persistenti. Nel corso dei due studi, la crema Zorblisa verrà applicata topicamente, una volta al giorno, sulle lesioni cutanee per un periodo di 630 giorni. Ad ogni visita, le valutazioni includeranno l'estensione della superficie di cute lesionata e la gravità delle ferite.
“Siamo già arrivati al secondo anno di follow up: nella prima fase i controlli avvenivano ogni settimana, ora sono meno frequenti. Tra i pazienti con epidermolisi bollosa, alcuni manifestano forme molto lievi, mentre altri hanno bisogno di un'assistenza intensiva: quelli che hanno partecipato a questa sperimentazione avevano tutti lesioni gravi, persistenti e di dimensioni importanti. Occorre, inoltre, considerare che la malattia non è solo cutanea ma multisistemica. Perciò Zorblisa può essere considerata un valido supporto, ma purtroppo non una cura, che per questa patologia ancora non esiste”.
Il Centro della prof.ssa Esposito, con oltre 45 pazienti attualmente in cura, rappresenta insieme a quello del Bambino Gesù di Roma uno dei due punti di riferimento in Italia per l'epidermolisi bollosa. “È un centro multispecialistico, focalizzato alla presa in carico globale del paziente e della sua famiglia, con il coinvolgimento di pediatri, dermatologi, nutrizionisti, genetisti, chirurghi pediatri, chirurghi plastici, fisioterapisti, oculisti, dentisti e psicologi, che negli ultimi anni ha attratto pazienti anche dalle regioni del nord-est che prima sceglievano di curarsi a Salisburgo, dove c'è un ottimo Centro”, conclude la professoressa. “Il prossimo progetto? Sicuramente favorire la transizione con cure adeguate del paziente divenuto adulto, valutare nuovi approcci terapeutici che agiscano in modo sistemico e creare un registro di malattia”.
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