TWI Pharmaceuticals ha annunciato che il farmaco AC-203 pro-dotto dalla sua consociata TWI Biotechnology ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte dell'FDA per il trattamento dell'Epidermolisi Bollosa Simplex (EBS), a Taiwan.
AC-203 è la formulazione topica di una piccola molecola nota come AC-201, la quale ha dimostrato capacità nell'inibire la produzione e l'attività della caspasi-1, della citochina interleuchina-1 beta (IL-1) e dei recettori dell'IL-1beta. Il principio attivo di AC-201 è stato approvato per il trattamento di pazienti affetti da malattie reumatiche croniche in Francia e successivamente in altri Paesi dell'UE (come la Spagna e l'Italia a partire da metà 1990) e del Medio Oriente.
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