Il primo farmaco impiegato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei pazienti con due copie della mutazione F508del è ora rimborsabile dal SSN
L’azienda farmaceutica Vertex ha raggiunto un accordo con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il rimborso di ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), il primo farmaco usato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (gene CFTR). In Italia sono centinaia i pazienti con FC di età pari o superiore ai 12 anni che presentano tale mutazione, e che potranno unirsi alle migliaia di persone in tutta Europa che hanno già accesso a questo importante trattamento.
L’accordo è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale (Determina n.1212/2017 del 26 giugno 2017) ed è attualmente in vigore per essere implementato dalle autorità sanitarie regionali.
“Siamo lieti di aver raggiunto un accordo che riconosca il valore clinico di ORKAMBI e la necessità di continuare a investire in innovazione, a beneficio delle persone con FC che stanno ancora aspettando una terapia in grado di trattare la causa alla base della malattia”, dichiara Giacomo Baruchello, Italian Country Manager di Vertex. “La FC è una malattia progressiva, quindi ogni singolo giorno ha un valore importante per i pazienti. Abbiamo già iniziato a collaborare con le autorità regionali per implementare in modo rapido questo accordo nazionale, affinché tutti i pazienti eligibili possano avere accesso a ORKAMBI senza ritardi”.
La fibrosi cistica, una malattia genetica rara e invalidante, potenzialmente letale, è causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene CFTR. La malattia è presente dalla nascita e provoca infezioni polmonari croniche e danni progressivi a diversi organi in tutto il corpo. In Europa, circa la metà delle persone che soffrono di FC muore prima dei trent’anni.
Oltre all’Italia, Orkambi viene attualmente rimborsato per tutti i pazienti eligibili in Austria, Danimarca, Germania, Irlanda, Lussemburgo e Stati Uniti, ed è a disposizione in Francia, tramite un programma di accesso finanziato dal governo. Vertex è impegnata attivamente in trattative relative al rimborso in molti altri Paesi, allo scopo di rendere ORKAMBI disponibile a tutte le persone che possono trarne beneficio.
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