Lo scorso anno, proprio in questo giorno, il 28 febbraio, si festeggiava la quarta giornata delle malattie rare. I pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica – una rara e fatale malattia del polmone - avevano però anche un secondo motivo, molto concreto e importante, per essere davvero felici. Quel giorno, infatti, l’Agenzia Europea dei Medicinali aveva dato l’autorizzazione al commercio al Pirfenidone, primo farmaco contro questa malattia, un male che fino ad allora non solo non aveva trovato una terapia ma aveva anche progressivamente visto cadere le speranze rappresentate da trial clinici su altre molecole. Di certo una coincidenza, ma dal grande valore simbolico: un farmaco orfano approvato proprio nel giorno delle malattie rare…e proprio per una delle patologie più ‘dimenticate’ in Italia, visto che la Fibrosi Polmonare Idiopatica non solo è sotto diagnosticata e spesso confusa con la BCPO, ma non è nemmeno tra le malattie che godono dell’esenzione.
A distanza di un anno il Pirfenidone, che è un farmaco orale, è ancora l’unico per questi pazienti, il solo in grado di rallentare la progressione del male, aumentare in modo sensibile la sopravvivenza e, insieme a questa, le chance di arrivare ‘in forma’ al traguardo del trapianto di polmone. Da quel giorno il Pirfenidone ha fatto molta strada: dopo aver ricevuto l’autorizzazione a livello Europeo, con la particolare dedizione e pazienza che solo un farmaco costruito per pochi malati può avere, ha seguito gli iter burocratici dei diversi paesi dell’Unione – che non sono tutti uguali!! – ed è arrivato al fianco dei pazienti adulti idonei al trattamento.
Purtroppo, però, ad un anno dall’approvazione europea in Italia non si è ancora riusciti ad avere la rimborsabilità a carico del Servizio Sanitario Nazionale e questo ha causato una lunga attesa per i pazienti, a pregiudizio della loro possibilità di cura. Il problema al momento è stato tamponato solo grazie alla volontà dei centri di riferimento e ad una speciale procedura NPP resa possibile grazie alla diponibilità di InterMune, che si sta facendo interamente carico dei costi.