L’EMA non ha approvato Glybera, il trattamento per la carenza di lipoproteina lipasi (iperchilomicronemia), una condizione ultra rara in cui i pazienti sono privi di un enzima essenziale per eliminare il grasso. Il risultato di questa carenza è l’accumulo di piccoli globuli di grasso nel pancreas che provocano gonfiore e attacchi ricorrenti di pancreatitie dolorosa. La malattia colpisce circa 4.000 persone in tutto il mondo.
Glybera è un prodotto per la terapia genica che utilizza un vettore virale adeno-associato per il trattamento di pazienti adulti con diagnosi di deficit di lipoproteina lipasi con iperchilomicronemia o con storia di pancreatite acuta. I 27 pazienti che hanno partecipato all’ultimo studio clinico sul farmaco orfano sviluppato dalla biotech olandese Amsterdam Molecular Therapeutics hanno mostrato un minor numero di attacchi acuti di pancreatite dopo il trattamento.
Secondo il CHMP (Comitato per i Medicinali ad Uso Umano) l’esiguo numero di pazienti che ha preso parte allo studio non è sufficiente a dimostrare la sicurezza del farmaco.
Il CHMP ha raggiunto questa conclusione, nonostante il parere positivo di atri due organismi dell’EMA, il Comitato per le terapie avanzate (CAT), e il Gruppo consultivo scientifico.
Pare che il mancato raggiungimento della maggioranza assoluta all’interno del comitato sia stato causato dai membri assenti al momento del voto.
Per Jörn Aldag, CEO di Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) “ la mancanza di trasparenza è inaccettabile. Le regole devono essere chiarito, perché altrimenti la gente non farà l'investimento, dice. AMT si è ora in liquidazione, i beni sono stati trasferiti ad una nuova società uniQure BV, e non ci saranno ulteriori investimenti in Glybera.”