La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale ha reso effettiva l’approvazione
Per i pazienti affetti da ipercolesterolemia famigliare omozigote c’è una buona notizia: il farmaco lomitapide, inibitore un inibitore della proteina microsomiale di trasporto dei trigliceridi, è ora stato inserito nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale.
Il farmaco, Sviluppato dalla biotech americana Aegerion e commercializzato con il marchio Lojuxta, è stata approvato dall’Unione Europea all’inizio di agosto.
La pubblicazione dell’inserimento in elenco è stata effettuata sulla GU di lunedì 19 agosto 2013.
Il medicinale di cui all’art. 1 è erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento della ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell’allegato 1.
Esse prevedono che il medicinale sia utilizzato come trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote, in aggiunta a una dieta a basso tenore di grassi e ad altri medicinali ipolipemizzanti, con o senza LDL-aferesi.
Fino a nuova determinazione dell’AIFA il farmaco sarà totalmente a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
Il farmaco può essere prescritto a pazienti adulti (con almeno 18 anni d’età), affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote definita clinicamente da xantomi tendinei, arco corneale ed eventuali patologie vascolari precoci. Vanno incluse le forme di omozigosi e di eterozigosi composta per mutazioni nel gene del recettore delle LDL o in altri geni, quali ApoB, PCSK9 e proteina adattatrice per il recettore LDL (autosomal recessive hypercholesterolemia, ARH) . Dovrebbe essere ottenuta, ove possibile, una conferma genetica della patologia.
Il farmaco non è prescrivibile nel caso in cui i pazienti presentino altre forme di iperlipoproteinemia e cause secondarie di ipercolesterolemia (ad es. sindrome nefrosica, ipotiroidismo); compromissione epatica moderata o grave o con test di funzionalità epatica anormali e persistenti non spiegati; malattia intestinale significativa o cronica nota, come malattia intestinale infiammatoria o malassorbimento; uso concomitante di inibitori forti o moderati del citocromo P450 (CYP) 3A4 (ad es. azoli antimicotici come itraconazolo, fluconazolo, ketoconazolo, voriconazolo, posaconazolo; antibiotici macrolidicome eritromicina o claritromicina; antibiotici chetolidi come telitromicina; inibitori della proteasi dell’HIV; i calcio-antagonisti diltiazem e verapamil e l’antiaritmico dronedarone); somministrazione di simvastatina a dosi > 40 mg; gravidanza o allattamento.
La pubblicazione in GU è stata corredata del piano terapeutico per il farmaco: la dose iniziale raccomandata è di 5 mg una volta al giorno. Dopo 2 settimane, se la sicurezza e la tollerabilità sono accettabili, è possibile aumentare la dose a 10 mg e quindi, a intervalli di almeno 4 settimane, a 20 mg, 40 mg e fino alla massima dose raccomandata di 60 mg.
La dose deve essere aumentata gradualmente per ridurre al minimo l’incidenza e la gravità di effetti indesiderati gastrointestinali e l’aumento delle aminotransferasi.
La somministrazione con il cibo può aumentare l’esposizione a lomitapide. Lomitapide deve essere assunto a stomaco vuoto almeno 2 ore dopo il pasto serale, poiché il contenuto di grassi di un pasto recente può influire negativamente sulla tollerabilità gastrointestinale.
La comparsa e la gravità di reazioni avverse gastrointestinali associate all’uso di lomitapide diminuiscono in presenza di una dieta a basso tenore di grassi. Prima di iniziare il trattamento con lomitapide, i pazienti devono seguire una dieta in cui meno del 20% dell’energia sia fornita dai grassi, dieta che deve essere proseguita durante tutto il trattamento. Devono essere fornite consulenze alimentari.
I pazienti devono evitare il consumo di succo di pompelmo.
I pazienti ai quali sarà prescritto il farmaco saranno monitorati grazie all’istituzione di un registro per il monitoraggio clinico.
Per ulteriori informazioni e per consultare il piano terapeutico completo è possibile visitare questo link.