USA - La Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha approvato ieri, 8 ottobre 2013, il farmaco riociguat (Adempas) per il trattamento di pazienti adulti affetti da due forme di ipertensione polmonare.
L'ipertensione polmonare è causata da un’anomala alta pressione sanguigna nei vasi arteriosi dei polmoni, questa condizione rende il lavoro del lato destro del cuore più difficile del normale. Nelle sue varie forme, l'ipertensione polmonare è una malattia progressiva e cronica, debilitante, spesso porta alla morte o alla necessità di trapianto polmonare.
Adempas appartiene ad una classe di farmaci noti come “stimolatori della guanilato ciclasi solubile“, che aiutano le arterie a rilassarsi per aumentare il flusso di sangue circolante e a diminuire la pressione arteriosa. Esso è destinato ai pazienti con ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH), che sono stati sottoposti ad un intervento chirurgico o ai pazienti che non possono sottoporsi ad un intervento chirurgico, per migliorare la loro capacità di sforzo. Adempas è indicato anche per i pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) idiopatica (da causa sconosciuta) e per le forme ereditate o associata a malattie del tessuto connettivo, sempre al fine di migliorare la loro capacità di esercizio fisico e ritardare, così, il peggioramento clinico della loro condizione.
"Adempas è il primo farmaco della sua categoria approvato per trattare l'ipertensione polmonare e il primo farmaco in assoluto ad aver dimostrato la sua efficacia nei pazienti con CTEPH ", ha detto Norman Stockbridge, MD, Ph.D., direttore della divisione cardiovascolare e renale di produzione di farmaci dell’ FDA’s Center for Drug Evaluation and Research.
La FDA ha riesaminato Adempas nel suo programma di revisione prioritaria, che prevede un accelerata revisione semestrale di quei farmaci che possono offrire importanti progressi nel trattamento di una patologia.
La sicurezza e l'efficacia di Adempas, nell’ambito del trattamento della CTEPH, sono stati determinati in uno studio clinico randomizzato che ha coinvolto 261 partecipanti. Ad alcuni dei partecipanti è stato somministrato il farmaco Adempas , aumentando gradualmente la dose fino ad arrivare a 2,5 mg tre volte al giorno. Altri hanno ricevuto un placebo tre volte al giorno. Lo studio è stato progettato per misurare la variazione della distanza percorsa, camminando, da un paziente in sei minuti. Dopo 16 settimane di trattamento il miglioramento medio, nella distanza percorsa in 6 minuti, dei partecipanti trattati con Adempas era di 46 metri (circa 150 piedi) in più rispetto al miglioramento di quelli trattati con placebo.
Il trial clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Adempas nel trattamento della PAH ha incluso 443 partecipanti assegnati in modo casuale a prendere Adempas (1,5 mg o 2,5 mg) o placebo, tre volte al giorno. Dopo 12 settimane di trattamento il miglioramento medio, nella distanza percorsa in 6 minuti, dai pazienti trattati con Adempas era di 36 metri ( circa 118piedi) in più rispetto a coloro che avevano assunto placebo.
Adempas presenta un “Boxed Warning” che avvisa pazienti e operatori sanitari che il farmaco non deve essere usato nelle donne in gravidanza, perché può danneggiare il feto in via di sviluppo. Le pazienti, di sesso femminile, possono ricevere il farmaco solo se iscritte al programma Adempas REMS. Devono accettare di sottoporsi a test di gravidanza e devono essere informate circa la necessità di una contraccezione. Il programma di distribuzione limitata REMS richiede ai medici prescrittori del farmaco di essere certificati e iscritti al programma. Inoltre, anche le farmacie devono essere certificati e possono dispensare Adempas solo alle pazienti che hanno diritto a riceverlo in quanto iscritte al programma.
Gli effetti indesiderati comuni osservati nei pazienti trattati con Adempas includono: mal di testa, vertigini, indigestione (dispepsia), gonfiore tissutale(edema periferico), nausea, diarrea e vomito.
Adempas è commercializzato da Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc., con sede a Wayne , NJ.
Il comunicato FDA originale è disponibile a questo link.