Il farmaco rappresenta la prima nuova opzione terapeutica per questo specifico sintomo in quasi un decennio
Gerusalemme (ISRAELE) - Teva Pharmaceutical Industries ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato deutetrabenazina in compresse (nome commerciale Austedo®) per il trattamento della corea associata alla malattia di Huntington (HD). La molecola, precedentemente nota come SD-809, costituisce una nuova forma deuterata della tetrabenazina e ha già ricevuto, dalla stessa FDA, la designazione di farmaco orfano per la malattia di Huntington.
La malattia di Huntington (HD) è un disturbo neurodegenerativo raro e fatale, dovuto a mutazione del gene HTT (o IT15). A causa di questo difetto genetico, l'organismo produce una forma alterata della proteina 'huntingtina' (HTT), la cui tossicità è alla base del graduale deterioramento neuronale che contraddistingue la patologia. Solamente negli USA, la HD colpisce più di 35.000 persone.
Con il termine 'corea' si intende una serie di movimenti involontari del corpo, casuali e improvvisi. Questo stato morboso si verifica in circa il 90% dei pazienti con HD e rappresenta una delle più comuni manifestazioni cliniche della malattia, insieme al declino cognitivo, ai disturbi psichiatrici e alla perdita progressiva della coordinazione motoria. “La corea è un grave sintomo per molte delle persone colpite dalla malattia di Huntington. Influisce sulle capacità del paziente e compromette le normali attività della vita quotidiana”, spiega Michael Hayden, Presidente del settore Global R&D e Chief Scientific Officer a Teva.
L'approvazione di Austedo® da parte della FDA è basata sui risultati dello studio clinico di Fase III FIRST-HD, un trial multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia della deutetrabenazina nel ridurre il sintomo corea in 90 pazienti ambulatoriali con HD. L'obiettivo primario di studio era la riduzione del punteggio corea del TMS (Total Motor Score), dal basale alla terapia di mantenimento. Nel periodo considerato, il punteggio massimo di corea è migliorato, in media, di 4,4 unità nel gruppo sottoposto a deutetrabenazina (da 12,1 a 7,7). Nel gruppo placebo, il miglioramento medio è stato di 1,9 unità (da 13,2 a 11,3). Clicca qui per ulteriori dettagli sullo studio FIRST-HD.
“La corea associata alla malattia di Huntington ha un impatto significativo sia su coloro che sono affetti dalla condizione che sui loro familiari”, ha dichiarato Louise Vetter, amministratore delegato della Huntington’s Disease Society of America. “Con l'approvazione di Austedo® da parte della FDA, le persone con HD potranno usufruire di un'importante nuova opzione terapeutica”. In base a quanto annunciato da Teva, il farmaco dovrebbe arrivare a disposizione dei pazienti statunitensi a partire da questi giorni.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.