I pazienti sono invitati a contattare il Dott. Gianni Sorarù, dell’Università di Padova. La molecola, già nota come antiasma, sembra migliorare la funzione motoria
PADOVA - L’atrofia muscolare spino-bulbare (SBMA), o malattia di Kennedy, è una rara malattia del secondo motoneurone che colpisce soggetti maschi adulti, causando una lenta e progressiva debolezza e atrofia muscolare con difficoltà soprattutto nella deambulazione associate spesso a sintomi bulbari (difficoltà a deglutire ed articolare le parole) e talora respiratori. Si tratta di una patologia a trasmissione legata al cromosoma X.
Uno studio pilota italiano, recentemente pubblicato su Neurology, ha suggerito l’efficacia del clenbuterolo, un beta2-antagonista adrenergico, molto usato come anti asma, nel migliorare la funzione motoria dei pazienti affetti dalla patologia.
Per questo studio, coordinato dal Dott. Gianni Sorarù dell’Università di Padova, venti pazienti con una diagnosi di SBMA hanno assunto per 12 mesi il clenbuterolo in somministrazione orale (0,04 mg / die). Dopo 12 mesi sono state valutate le variazioni di capacità vitale forzata, la capacità di camminare e la forza muscolare, oltre alla tollerabilità del farmaco.
Sedici pazienti hanno completato lo studio, ottenendo un aumento significativo di forza muscolare e capacità vitale forzata. Non sono stati osservati eventi indesiderati gravi. È stato osservato un significativo aumento dei livelli sierici di creatina chinasi.
I risultati suggeriscono dunque un effetto positivo del clenbuterolo sulla progressione della malattia. Per questo ora il team del Dott. Sorarù sta pensando alla realizzazione di un trial più ampio, in doppio cieco, che possa confermare ulteriormente tali risultati.
“La sperimentazione che abbiamo condotto somministrando il clenbuterolo per via orale – spiega Sorarù – ha avuto un grande successo. La forza fisica dei pazienti è migliorata sensibilmente, lo ha sentenziato il test dei sei minuti di cammino (6 minute walking test), senza effetti collaterali di rilievo. Per questo abbiamo ora intenzione di istituire un trial clinico più ampio, da condurre in doppio cieco. Invito quindi i pazienti italiani a contattare l’ Ambulatorio Malattie del Motoneuroni del Policlinico Universitario di Padova , per una prima fase informativa, ai seguenti recapiti: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.; Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.; 049 8211943 (al mattino).”