Il centro del Santa Maria della Misericordia, diretto dal dott. Bruno Bembi, è uno dei 6 al mondo in cui sarà disponibile la sperimentazione
Una nuova speranza per la Niemann–Pick, rara malattia lisosomiale dovuta al deficit dell'attività della sfingomielinasi acida, arriva oggi da un nuovo farmaco, che sarà sperimentato in 6 centri in tutto il mondo. Grazie all’impegno del dottor Bruno Bembi, una dei maggiori conoscitori in Italia delle malattie da accumulo lisosomiale, l’ospedale Santa Maria della Misericordia di Udine parteciperà alla sperimentazione.
Il dottor Bembi è anche direttore del Centro di coordinamento regionale malattie rare che ha sede all'ospedale di Udine ed è membro del comitato scientifico di Osservatorio Malattie Rare. Oltre ad assistere più di venti pazienti con questa malattia provenienti da tutta Italia, Bembi ha realizzato, con altri 11 centri di ricerca e strutture ospedaliere europei, il progetto “An Eu rare diseases registry for Niemann-Pick disease type A, B and C” , di fatto un registro europeo per la malattia che fino ad oggi mancava, che è stato valutato positivamente dalla Commissione Europea e sarà finanziato dall’Executive agency for health.
Grazie a questi successi e all’eccellenza dimostrata Udine, a partire dal 2013, sperimenterà un nuovo farmaco prodotto dall’azienda farmaceutica Genzyme, che potrebbe rappresentare un grande miglioramento nella cura della rara patologia.
“La sperimentazione sarà condotta su 15 pazienti in tutto il mondo – ha spiegato il Dott. Bembi –, noi abbiamo già segnalato una decina di pazienti”.
Per contattare il Centro di coordinamento regionale malattie rare di Udine potete consultare questo link.