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La colangite sclerosante primitiva è una malattia rara dei dotti biliari intraepatici o extraepatici, i cosiddetti ‘grandi dotti biliari’. Insorge prevalentemente nei maschi tra i 25 e i 45 anni (l'età media alla diagnosi è 40 anni), ma può esordire anche in età pediatrica. L'incidenza annuale è 0.9-1.31/100.000 e il tasso di incidenza è 8.5-13.6/100.000, e si associa di frequente a malattie infiammatorie croniche intestinali (soprattutto rettocolite ulcerosa, raramente Morbo di Crohn). E’ una malattia caratterizzata dall'infiammazione dei dotti biliari, i piccoli tubicini nei quali passa la bile, sostanza necessaria alla digestione dei grassi.
I dotti progressivamente si induriscono e si restringono (sclerosi) a causa della cicatrizzazione (fibrosi) delle pareti dei dotti: ciò comporta un ostacolo al passaggio della bile, che ha come conseguenza la cirrosi epatica, ipertensione (la vena porta è collegata al fegato in uno scambio molto stretto) che può essere risolta soltanto attraverso il trapianto di fegato. Le altre complicazioni più frequenti sono infezioni batteriche, insufficienza epatica, varici esofagee con sanguinamento, denutrizione, osteoporosi, il colangiocarcinoma (il cancro dei dotti biliari) e il cancro del colon.
Generalmente molti pazienti sono asintomatici al momento della diagnosi o hanno sintomi molto lievi come affaticamento, disturbi addominali, prurito e perdita di peso. In seguito può comparire splenomegalia e ittero.
Le cause della malattia non sono ancora del tutto chiare, si parla infatti anche di colangite ‘idiopatica’, in quanto non c'è una causa accertabile con i mezzi diagnostici disponibili. In ogni caso alcuni studi scientifici hanno dimostrato il legame con una disfunzione immunitaria, confermata dalla relazione con altre malattie autoimmuni dell'apparato digerente spesso concomitanti come la colite ulcerosa, il morbo di Crohn, la pancreatite cronica, la sarcoidosi. La predisposizione genetica, inoltre, ha un ruolo sicuramente rilevante nello sviluppo della malattia.
Attualmente non esistono terapie approvate per questa malattia: l’unica soluzione è garantita dal trapianto di fegato, ma sono in corso protocolli di ricerca clinica con nuovi farmaci. I soli trattamenti disponibili sono mirati ad alleviare i sintomi: tra questi, uno dei più utilizzati, è l'acido ursodesossicolico (ursodiolo) che permette di ridurre il prurito, ma che non frena la progressione della malattia. Contro il prurito vengono adoperati anche gli antistaminici, farmaci cosiddetti sequestranti degli acidi biliari, come la colestiramina, speciali resine che legano la bile nell'intestino evitando il riassorbimento a livello epatico.
Contro la denutrizione, tipica in chi soffre di malattia epatica, si integra l'alimentazione con vitamine liposolubili (vitamina A, D, E e K).
Della colangite sclerosante primitiva si è molto parlato durante la 51°edizione dell’International Liver Congress (EASL), meeting annuale dell’EASD Associazione Europea per lo studio del Fegato che si è tenuto dal 14 al 17 aprile a Barcellona.
Pharmastar.it ha raccolto in questo ‘quaderno speciale’ le principali novità emerse nel corso del congresso, per renderle disponibili a tutti gli specialisti ed esperti del settore ma anche a persone interessate a conoscerle. Scaricalo gratuitamente qui!