Il trattamento con il farmaco mostra duraturi benefici in relazione al sintomo del prurito e ai marcatori surrogati della fibrosi epatica
Milano – In occasione del recente Congresso dell'American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD), la casa farmaceutica Ipsen ha presentato nuovi dati a lungo termine provenienti dallo studio clinico di Fase III sul farmaco elafibranor (nome commerciale Iqirvo), primo agonista dei PPAR (recettori attivati dai proliferatori perissosomiali) approvato in Europa per il trattamento della colangite biliare primitiva, una rara malattia epatica autoimmune.
La colangite biliare primitiva (PBC) colpisce circa nove donne per ogni uomo ed è caratterizzata da un accumulo di bile e tossine (colestasi) e da un’infiammazione cronica che provocano fibrosi del fegato e distruzione dei dotti biliari. La PBC è una condizione cronica che ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti, a causa di sintomi debilitanti come prurito e affaticamento; se non trattata efficacemente, la patologia può peggiorare nel tempo, determinando la necessità di trapianto di fegato e, in alcuni casi, la morte prematura.
Al Congresso AASLD sono stati illustrati i positivi risultati provenienti da un’analisi ad interim della fase di estensione in aperto, tuttora in corso, dello studio clinico ELATIVE, condotto per valutare efficacia e sicurezza di elafibranor nel trattamento della PBC. I dati presentati sono relativi ai biomarcatori della colestasi, ai marcatori surrogati della fibrosi epatica e al prurito nei pazienti con PBC in terapia con il farmaco. Nell’analisi ad interim sono stati inoltre valutati endpoint esplorativi relativi alla fatigue e al sonno, attraverso l’utilizzo di Patient Reported Outcomes (PROs).
“Durante il periodo di osservazione di tre anni, i dati su elafibranor suggeriscono un’efficacia prolungata e confermano il profilo di sicurezza del farmaco. Per me, come medico, è importante quando i pazienti mi comunicano una riduzione dell’impatto del prurito e della fatigue”, ha affermato il dottor Kris Kowdley, Direttore del Liver Institute Northwest di Washington e ricercatore principale dello studio ELATIVE. “Il trattamento con elafibranor ha avuto un impatto positivo sul sintomo del prurito e sui marcatori surrogati della fibrosi epatica e questi sono risultati importanti per le persone che vivono con la PBC”.