Alexion Pharmaceuticals ha annunciato oggi che la Commissione europea ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD, Orphan Drug Designation) al Soliris® (eculizumab) per il trattamento di pazienti affetti da miastenia grave (MG), una malattia neurologica rara debilitante causata dall'attivazione incontrollata del complemento. Nei pazienti affetti da MG l'attivazione incontrollata del complemento dovuta ad anticorpi diretti contro la giunzione neuromuscolare può comportare una debolezza profonda e debilitante di vari gruppi muscolari in tutto il corpo.
"I pazienti affetti da MG sviluppano una debolezza muscolare debilitante che compromette la loro capacità di camminare, parlare chiaramente, deglutire e, in alcuni casi, respirare normalmente, il che potrebbe causare una crisi miastenica letale", ha affermato Martin Mackay, Dottore di Ricerca.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale (lingua inglese).